L'objectif est d'évaluer l'innocuité et la tolérance du votoplam et de déterminer si le votoplam ralentit la progression de la maladie chez les patients atteints de la maladie de Huntington (MH) symptomatique précoce par rapport au groupe contrôle.
HTT227 - code actuel du composé (l'ancien code est PTC518 de PTC Therapeutics), HTT227 est le code Novartis sous le parrainage de Novartis.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original
The purpose is to assess safety and tolerability of votoplam and to determine whether votoplam slows disease progression in patients with early symptomatic Huntington's disease (HD) compared to the control arm.
HTT227 - current compound code (former code is PTC518 from PTC Therapeutics), HTT227 is Novartis code under Novartis sponsorship.
Cette étude aura une durée de traitement en double aveugle variable allant jusqu'à 36 mois. Dans le cadre de la conception de l'étude, tous les participants ne termineront pas 36 mois de traitement.
L'étude comprend 3 périodes :
* Période de dépistage : Une période allant jusqu'à 42 jours pour évaluer l'éligibilité des participants
* Période de traitement en double aveugle : Cette période aura une durée de traitement individuelle variable, allant jusqu'à 36 mois. La période de traitement en double aveugle se termine lorsque ≥50 % des patients ont terminé le mois 36. La durée maximale de traitement pour un participant individuel est de 36 mois.
* Période de suivi de sécurité : Une période consistant en une visite de suivi de sécurité, réalisée sur site ou par appel téléphonique, pour tous les participants ne poursuivant pas le traitement dans l'étude d'extension ouverte séparée ou l'arrêtant prématurément. La visite/appel téléphonique aura lieu 30 jours après la fin de l'étude (EOS)
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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This study will have a variable double-blind treatment duration of up to 36 months. As part of the study design, not every participant will complete 36 months of treatment.
The study consists of 3 periods:
* Screening Period: A period of up to 42-days to assess participants eligibility
* Double-blind Treatment Period: This period will have variable individual treatment duration, up to 36 months. The double-blind treatment period concludes when ≥50% patients complete Month 36. The maximum treatment duration for an individual participant is 36 months.
* Safety Follow-up Period: A period consisting of one safety follow-up visit, conducted on site or by phone call, for all participants not continuing treatment in the separate open-label extension study or discontinuing early. The visit/phone call will take place 30 days after End of Study (EOS)
RECRUTEMENT
Profil des participants
Limites d'âge
minimum : 21 ans
maximum : 70 ans
Sexe(s) des participants
ALL
Source : Importé depuis le centre
Condition médicale (spécialité visée)
Domaine de recherche
Maladie de Huntington
Critères de sélection
Critères d'inclusion :
* Des consentements éclairés signés doivent être obtenus avant la participation à l'étude
* Participants masculins ou féminins ambulatoires âgés de 21 à 70 ans inclus, le jour de la signature du consentement éclairé
* Diagnostic de MH génétiquement confirmé avec une longueur de répétition cytosine-adénine-guanine (CAG) de 40 ou plus. Les participants doivent avoir une confirmation génétique antérieure et une longueur de répétition CAG connue obtenue avant le dépistage.
* Répond à tous les critères suivants :
* Score UHDRS IS ≥90
* Score UHDRS TFC = 13
* Score UHDRS TMS = 7-25 inclus
* CAP100 ≥ 70 Calcul : CAP = Âge à l'entrée dans l'étude × (longueur CAG - 30) / 6,49
Critères d'exclusion :
* Antécédents de thérapie génique ou de transplantation cellulaire ou toute autre chirurgie cérébrale expérimentale pour le traitement de la MH
* Preuve sérologique d'hépatite virale active indiquée par :
* anti-HBc IgM positif
* anti-HBc IgG positif confirmé par HBsAg positif et/ou ADN VHB
* test anti-VHC positif confirmé par ARN VHC positif
* Maladies d'immunodéficience, y compris un résultat de test positif au virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
* Antécédents ou diagnostic actuel d'ECG ou d'anomalies cardiaques indiquant un risque significatif pour la sécurité des participants tels que :
* Arythmies cardiaques cliniquement significatives concomitantes, par exemple, tachycardie ventriculaire soutenue, et bloc AV du deuxième ou troisième degré cliniquement significatif sans stimulateur cardiaque
* Antécédents de syndrome du QT long familial ou antécédents familiaux connus de torsades de pointes
* Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes depuis la ménarche jusqu'à la post-ménopause, sauf si elles ont subi une ovariectomie bilatérale chirurgicale (avec ou sans hystérectomie), une hystérectomie totale ou une salpingectomie bilatérale au moins six semaines avant de prendre le traitement de l'étude. Dans le cas d'une ovariectomie seule, le statut reproductif de la femme doit avoir été confirmé par une évaluation hormonale de suivi.
o Les femmes en âge de procréer sont exclues à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception hautement efficaces (taux d'échec \< 1 % par an) pendant qu'elles prennent le traitement de l'étude et pendant 8 mois après l'arrêt du traitement de l'étude.
* Femmes enceintes ou allaitantes
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Cohortes
Nom
Condition médicale
Traitement
État du recrutement
Votoplam
Votoplam (en aveugle) pris par voie orale, randomisé selon un ratio 3:2 (Votoplam : Placebo)
Donnée non disponible
Inconnu
Placebo
Placebo (en aveugle) pris par voie orale, randomisé selon un ratio 3:2 (Votoplam : Placebo)
Donnée non disponible
Inconnu
Votoplam
État du recrutement
unknown
Votoplam (en aveugle) pris par voie orale, randomisé selon un ratio 3:2 (Votoplam : Placebo)
Placebo
État du recrutement
unknown
Placebo (en aveugle) pris par voie orale, randomisé selon un ratio 3:2 (Votoplam : Placebo)
Aussi disponible à: STANFORD, (CALIFORNIA), BASEL, (AARGAU), FARMINGTON, (CONNECTICUT), SAN FRANCISCO, (CALIFORNIA), WASHINGTON, (DISTRICT OF COLUMBIA), TAMPA, (FLORIDA), CHICAGO, (ILLINOIS), INDIANAPOLIS, (INDIANA), KANSAS CITY, (KANSAS), DETROIT, (MICHIGAN), NEW YORK, (NEW YORK), ...
et 73 autres villes.
Dernière modification :
21 septembre 2026
Données à jour depuis :
17 oct.
Origine des données :
clinicaltrials.gov
* Des consentements éclairés signés doivent être obtenus avant la participation à l'étude
* Participants masculins ou féminins ambulatoires âgés de 21 à 70 ans inclus, le jour de la signature du consentement éclairé
* Diagnostic de MH génétiquement confirmé avec une longueur de répétition cytosine-adénine-guanine (CAG) de 40 ou plus. Les participants doivent avoir une confirmation génétique antérieure et une longueur de répétition CAG connue obtenue avant le dépistage.
* Répond à tous les critères suivants :
* Score UHDRS IS ≥90
* Score UHDRS TFC = 13
* Score UHDRS TMS = 7-25 inclus
* CAP100 ≥ 70 Calcul : CAP = Âge à l'entrée dans l'étude × (longueur CAG - 30) / 6,49
Critères d'exclusion :
* Antécédents de thérapie génique ou de transplantation cellulaire ou toute autre chirurgie cérébrale expérimentale pour le traitement de la MH
* Preuve sérologique d'hépatite virale active indiquée par :
* anti-HBc IgM positif
* anti-HBc IgG positif confirmé par HBsAg positif et/ou ADN VHB
* test anti-VHC positif confirmé par ARN VHC positif
* Maladies d'immunodéficience, y compris un résultat de test positif au virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
* Antécédents ou diagnostic actuel d'ECG ou d'anomalies cardiaques indiquant un risque significatif pour la sécurité des participants tels que :
* Arythmies cardiaques cliniquement significatives concomitantes, par exemple, tachycardie ventriculaire soutenue, et bloc AV du deuxième ou troisième degré cliniquement significatif sans stimulateur cardiaque
* Antécédents de syndrome du QT long familial ou antécédents familiaux connus de torsades de pointes
* Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes depuis la ménarche jusqu'à la post-ménopause, sauf si elles ont subi une ovariectomie bilatérale chirurgicale (avec ou sans hystérectomie), une hystérectomie totale ou une salpingectomie bilatérale au moins six semaines avant de prendre le traitement de l'étude. Dans le cas d'une ovariectomie seule, le statut reproductif de la femme doit avoir été confirmé par une évaluation hormonale de suivi.
o Les femmes en âge de procréer sont exclues à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception hautement efficaces (taux d'échec \< 1 % par an) pendant qu'elles prennent le traitement de l'étude et pendant 8 mois après l'arrêt du traitement de l'étude.
* Femmes enceintes ou allaitantes
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Inclusion Criteria:
* Signed informed consents must be obtained prior to participation in the study
* Ambulatory male or female participants between 21 to 70 years of age, inclusive, on the day of Informed Consent signature
* Genetically confirmed HD diagnosis with a cytosine-adenine-guanine (CAG) repeat length of 40 or above. Participants must have prior genetic confirmation and known CAG repeat length obtained prior to screening.
* Meets all of the following criteria:
* UHDRS IS score ≥90
* UHDRS TFC score = 13
* UHDRS TMS score = 7-25, inclusive
* CAP100 ≥ 70 Calculation: CAP = Age at study entry × (CAG length - 30) / 6.49
Exclusion Criteria:
* History of gene therapy or cell transplantation or any other experimental brain surgery for the treatment of HD
* Serologic evidence for active viral hepatitis as indicated by:
* positive anti-HBc IgM
* positive anti-HBc IgG confirmed by positive HBsAg and/or HBV DNA
* positive HCV ab test confirmed by positive HCV RNA
* Immunodeficiency diseases, including a positive human immunodeficiency virus (HIV) test result
* History or current diagnosis of ECG or cardiac abnormalities indicating significant risk of safety for participants such as:
* Concomitant clinically significant cardiac arrhythmias, e.g., sustained ventricular tachycardia, and clinically significant second- or third-degree AV block without a pacemaker
* History of familial long QT syndrome or known family history of Torsade de Pointes
* Women of childbearing potential, defined as all women physiologically capable of becoming pregnant from menarche until becoming post-menopausal, unless they have had surgical bilateral oophorectomy (with or without hysterectomy), total hysterectomy or bilateral salpingectomy at least six weeks before taking study treatment. In the case of oophorectomy alone, the reproductive status of the woman needs to have been confirmed by follow-up hormone level assessment.
o WOCBP are excluded unless they are using highly effective methods of contraception (failure rate \< 1% per year) while taking study treatment and for 8 months after stopping study treatment.
* Pregnant or nursing (breastfeeding) women
Other protocol defined inclusion/exclusion criteria may apply
Cohortes
Thérapie ou Intervention proposée
Cohortes
Nom
Condition médicale
Traitement
État du recrutement
Votoplam
Votoplam (en aveugle) pris par voie orale, randomisé selon un ratio 3:2 (Votoplam : Placebo)
Donnée non disponible
Inconnu
Placebo
Placebo (en aveugle) pris par voie orale, randomisé selon un ratio 3:2 (Votoplam : Placebo)
Donnée non disponible
Inconnu
Votoplam
État du recrutement
unknown
Votoplam (en aveugle) pris par voie orale, randomisé selon un ratio 3:2 (Votoplam : Placebo)
Placebo
État du recrutement
unknown
Placebo (en aveugle) pris par voie orale, randomisé selon un ratio 3:2 (Votoplam : Placebo)
Données à jour depuis :
21 septembre 2026
Description de l'étude
Description de l'étude
Résumé de l'étude
L'objectif est d'évaluer l'innocuité et la tolérance du votoplam et de déterminer si le votoplam ralentit la progression de la maladie chez les patients atteints de la maladie de Huntington (MH) symptomatique précoce par rapport au groupe contrôle.
HTT227 - code actuel du composé (l'ancien code est PTC518 de PTC Therapeutics), HTT227 est le code Novartis sous le parrainage de Novartis.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original
The purpose is to assess safety and tolerability of votoplam and to determine whether votoplam slows disease progression in patients with early symptomatic Huntington's disease (HD) compared to the control arm.
HTT227 - current compound code (former code is PTC518 from PTC Therapeutics), HTT227 is Novartis code under Novartis sponsorship.
Cette étude aura une durée de traitement en double aveugle variable allant jusqu'à 36 mois. Dans le cadre de la conception de l'étude, tous les participants ne termineront pas 36 mois de traitement.
L'étude comprend 3 périodes :
* Période de dépistage : Une période allant jusqu'à 42 jours pour évaluer l'éligibilité des participants
* Période de traitement en double aveugle : Cette période aura une durée de traitement individuelle variable, allant jusqu'à 36 mois. La période de traitement en double aveugle se termine lorsque ≥50 % des patients ont terminé le mois 36. La durée maximale de traitement pour un participant individuel est de 36 mois.
* Période de suivi de sécurité : Une période consistant en une visite de suivi de sécurité, réalisée sur site ou par appel téléphonique, pour tous les participants ne poursuivant pas le traitement dans l'étude d'extension ouverte séparée ou l'arrêtant prématurément. La visite/appel téléphonique aura lieu 30 jours après la fin de l'étude (EOS)
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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This study will have a variable double-blind treatment duration of up to 36 months. As part of the study design, not every participant will complete 36 months of treatment.
The study consists of 3 periods:
* Screening Period: A period of up to 42-days to assess participants eligibility
* Double-blind Treatment Period: This period will have variable individual treatment duration, up to 36 months. The double-blind treatment period concludes when ≥50% patients complete Month 36. The maximum treatment duration for an individual participant is 36 months.
* Safety Follow-up Period: A period consisting of one safety follow-up visit, conducted on site or by phone call, for all participants not continuing treatment in the separate open-label extension study or discontinuing early. The visit/phone call will take place 30 days after End of Study (EOS)
Centres participants
Sites
Centres participants
10
affichés
sur
85
centres
SANTÉ QUÉBEC – CENTRE HOSPITALIER DE L'UNIVERSITÉ DE MONTRÉAL
