Une étude pour enquêter sur l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité de votoplam chez les participants atteints de la maladie de huntington
Promoteur(s) :
Novartis Pharmaceuticals
Recrutement : ouvert
Centres participants
2
33
Dernière modification : 2026-07-12
DESCRIPTION DE L'ÉTUDE
Résumé de l'étude
Le but est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité de votoplam et de déterminer si votoplam ralentit la progression de la maladie chez les patients atteints de la maladie de Huntington (HD) symptomatique précoce par rapport au bras de contrôle.
HTT227 - code composé actuel (ancien code est PTC518 de PTC Therapeutics), HTT227 est un code Novartis sous le parrainage de Novartis.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original
The purpose is to assess safety and tolerability of votoplam and to determine whether votoplam slows disease progression in patients with early symptomatic Huntington's disease (HD) compared to the control arm.
HTT227 - current compound code (former code is PTC518 from PTC Therapeutics), HTT227 is Novartis code under Novartis sponsorship.
Cette étude aura une durée de traitement en double aveugle variable allant jusqu'à 36 mois. Dans le cadre du plan de l'étude, tous les participants ne compléteront pas 36 mois de traitement.
L'étude comprend 3 périodes :
* Période de dépistage : Une période allant jusqu'à 42 jours pour évaluer l'éligibilité des participants
* Période de traitement en double aveugle : Cette période aura une durée de traitement individuel variable, jusqu'à 36 mois. La période de traitement en double aveugle se termine lorsque ≥50% des patients ont complété le mois 36. La durée maximale de traitement pour un participant individuel est de 36 mois.
* Période de suivi de sécurité : Une période comprenant une visite de suivi de sécurité, réalisée sur site ou par appel téléphonique, pour tous les participants ne continuant pas le traitement dans l'étude d'extension ouverte séparée ou interrompant prématurément. La visite/l'appel téléphonique aura lieu 30 jours après la fin de l'étude (EOS)
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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This study will have a variable double-blind treatment duration of up to 36 months. As part of the study design, not every participant will complete 36 months of treatment.
The study consists of 3 periods:
* Screening Period: A period of up to 42-days to assess participants eligibility
* Double-blind Treatment Period: This period will have variable individual treatment duration, up to 36 months. The double-blind treatment period concludes when ≥50% patients complete Month 36. The maximum treatment duration for an individual participant is 36 months.
* Safety Follow-up Period: A period consisting of one safety follow-up visit, conducted on site or by phone call, for all participants not continuing treatment in the separate open-label extension study or discontinuing early. The visit/phone call will take place 30 days after End of Study (EOS)
RECRUTEMENT
Profil des participants
Limites d'âge
minimum : 21 ans
maximum : 70 ans
Sexe(s) des participants
ALL
Source : Importé depuis le centre
Condition médicale (spécialité visée)
Domaine de recherche
Donnée non disponible
Critères de sélection
Critères d'inclusion :
* Les consentements éclairés signés doivent être obtenus avant la participation à l'étude
* Participants ambulatoires masculins ou féminins âgés de 21 à 70 ans inclus, le jour de la signature du consentement éclairé
* Diagnostic de HD confirmé génétiquement avec une longueur de répétition de cytosine-adénine-guanine (CAG) de 40 ou plus. Les participants doivent avoir une confirmation génétique préalable et une longueur de répétition de CAG connue obtenue avant le dépistage.
* Répondre à tous les critères suivants :
* Score IS UHDRS ≥90
* Score TFC UHDRS = 13
* Score TMS UHDRS = 7-25, inclus
* CAP100 ≥ 70 Calcul : CAP = Âge à l'entrée de l'étude × (longueur CAG - 30) / 6.49
Critères d'exclusion :
* Antécédents de thérapie génique ou de transplantation cellulaire ou toute autre chirurgie cérébrale expérimentale pour le traitement de la HD
* Preuve sérologique d'hépatite virale active indiquée par :
* anti-HBc IgM positif
* anti-HBc IgG positif confirmé par HBsAg positif et/ou ADN du VHB
* test ab HCV positif confirmé par ARN HCV positif
* Maladies d'immunodéficience, y compris un résultat positif au test du virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
* Antécédents ou diagnostic actuel d'anomalies ECG ou cardiaques indiquant un risque significatif pour la sécurité des participants tels que :
* Arythmies cardiaques cliniquement significatives concomitantes, par exemple, tachycardie ventriculaire soutenue, et bloc AV de second ou troisième degré cliniquement significatif sans pacemaker
* Antécédents de syndrome du QT long familial ou antécédents familiaux connus de Torsade de Pointes
* Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes de la ménarche jusqu'à devenir ménopausées, à moins qu'elles n'aient subi une ovariectomie bilatérale chirurgicale (avec ou sans hystérectomie), une hystérectomie totale ou une salpingectomie bilatérale au moins six semaines avant de prendre le traitement de l'étude. Dans le cas d'une ovariectomie seule, le statut reproductif de la femme doit avoir été confirmé par une évaluation du niveau hormonal de suivi.
o Les femmes en âge de procréer sont exclues à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception hautement efficaces (taux d'échec < 1% par an) pendant qu'elles prennent le traitement de l'étude et pendant 8 mois après l'arrêt du traitement de l'étude.
* Femmes enceintes ou allaitantes
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Cohortes
Nom
Condition médicale
Traitement
État du recrutement
Votoplam
Votoplam (aveuglé) pris par voie orale, randomisé dans un rapport de 3:2 (Votoplam : Placebo)
Donnée non disponible
Inconnu
Placebo
Placebo (aveuglé) pris par voie orale, randomisé dans un rapport de 3:2 (Votoplam : Placebo)
Donnée non disponible
Inconnu
Votoplam
État du recrutement
inconnu
Votoplam (aveuglé) pris par voie orale, randomisé dans un rapport de 3:2 (Votoplam : Placebo)
Placebo
État du recrutement
inconnu
Placebo (aveuglé) pris par voie orale, randomisé dans un rapport de 3:2 (Votoplam : Placebo)
Aussi disponible à: SOUTHAMPTON, (HAMPSHIRE), BUFFALO, (NEW YORK), ROCHESTER, (NEW YORK), NASHVILLE, (TENNESSEE), GEORGETOWN, (TEXAS), HOUSTON, (TEXAS), BURLINGTON, (VERMONT), NORTH YORK, (ONTARIO), CHICAGO, (ILLINOIS), MEMPHIS, (TENNESSEE), TEL AVIV, ...
et 23 autres villes.
Dernière modification :
12 juillet 2026
Données à jour depuis :
27 juil.
Origine des données :
clinicaltrials.gov
* Les consentements éclairés signés doivent être obtenus avant la participation à l'étude
* Participants ambulatoires masculins ou féminins âgés de 21 à 70 ans inclus, le jour de la signature du consentement éclairé
* Diagnostic de HD confirmé génétiquement avec une longueur de répétition de cytosine-adénine-guanine (CAG) de 40 ou plus. Les participants doivent avoir une confirmation génétique préalable et une longueur de répétition de CAG connue obtenue avant le dépistage.
* Répondre à tous les critères suivants :
* Score IS UHDRS ≥90
* Score TFC UHDRS = 13
* Score TMS UHDRS = 7-25, inclus
* CAP100 ≥ 70 Calcul : CAP = Âge à l'entrée de l'étude × (longueur CAG - 30) / 6.49
Critères d'exclusion :
* Antécédents de thérapie génique ou de transplantation cellulaire ou toute autre chirurgie cérébrale expérimentale pour le traitement de la HD
* Preuve sérologique d'hépatite virale active indiquée par :
* anti-HBc IgM positif
* anti-HBc IgG positif confirmé par HBsAg positif et/ou ADN du VHB
* test ab HCV positif confirmé par ARN HCV positif
* Maladies d'immunodéficience, y compris un résultat positif au test du virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
* Antécédents ou diagnostic actuel d'anomalies ECG ou cardiaques indiquant un risque significatif pour la sécurité des participants tels que :
* Arythmies cardiaques cliniquement significatives concomitantes, par exemple, tachycardie ventriculaire soutenue, et bloc AV de second ou troisième degré cliniquement significatif sans pacemaker
* Antécédents de syndrome du QT long familial ou antécédents familiaux connus de Torsade de Pointes
* Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes de la ménarche jusqu'à devenir ménopausées, à moins qu'elles n'aient subi une ovariectomie bilatérale chirurgicale (avec ou sans hystérectomie), une hystérectomie totale ou une salpingectomie bilatérale au moins six semaines avant de prendre le traitement de l'étude. Dans le cas d'une ovariectomie seule, le statut reproductif de la femme doit avoir été confirmé par une évaluation du niveau hormonal de suivi.
o Les femmes en âge de procréer sont exclues à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception hautement efficaces (taux d'échec < 1% par an) pendant qu'elles prennent le traitement de l'étude et pendant 8 mois après l'arrêt du traitement de l'étude.
* Femmes enceintes ou allaitantes
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Inclusion Criteria:
* Signed informed consents must be obtained prior to participation in the study
* Ambulatory male or female participants between 21 to 70 years of age, inclusive, on the day of Informed Consent signature
* Genetically confirmed HD diagnosis with a cytosine-adenine-guanine (CAG) repeat length of 40 or above. Participants must have prior genetic confirmation and known CAG repeat length obtained prior to screening.
* Meets all of the following criteria:
* UHDRS IS score ≥90
* UHDRS TFC score = 13
* UHDRS TMS score = 7-25, inclusive
* CAP100 ≥ 70 Calculation: CAP = Age at study entry × (CAG length - 30) / 6.49
Exclusion Criteria:
* History of gene therapy or cell transplantation or any other experimental brain surgery for the treatment of HD
* Serologic evidence for active viral hepatitis as indicated by:
* positive anti-HBc IgM
* positive anti-HBc IgG confirmed by positive HBsAg and/or HBV DNA
* positive HCV ab test confirmed by positive HCV RNA
* Immunodeficiency diseases, including a positive human immunodeficiency virus (HIV) test result
* History or current diagnosis of ECG or cardiac abnormalities indicating significant risk of safety for participants such as:
* Concomitant clinically significant cardiac arrhythmias, e.g., sustained ventricular tachycardia, and clinically significant second- or third-degree AV block without a pacemaker
* History of familial long QT syndrome or known family history of Torsade de Pointes
* Women of childbearing potential, defined as all women physiologically capable of becoming pregnant from menarche until becoming post-menopausal, unless they have had surgical bilateral oophorectomy (with or without hysterectomy), total hysterectomy or bilateral salpingectomy at least six weeks before taking study treatment. In the case of oophorectomy alone, the reproductive status of the woman needs to have been confirmed by follow-up hormone level assessment.
o WOCBP are excluded unless they are using highly effective methods of contraception (failure rate \< 1% per year) while taking study treatment and for 8 months after stopping study treatment.
* Pregnant or nursing (breastfeeding) women
Other protocol defined inclusion/exclusion criteria may apply
Cohortes
Thérapie ou Intervention proposée
Cohortes
Nom
Condition médicale
Traitement
État du recrutement
Votoplam
Votoplam (aveuglé) pris par voie orale, randomisé dans un rapport de 3:2 (Votoplam : Placebo)
Donnée non disponible
Inconnu
Placebo
Placebo (aveuglé) pris par voie orale, randomisé dans un rapport de 3:2 (Votoplam : Placebo)
Donnée non disponible
Inconnu
Votoplam
État du recrutement
inconnu
Votoplam (aveuglé) pris par voie orale, randomisé dans un rapport de 3:2 (Votoplam : Placebo)
Placebo
État du recrutement
inconnu
Placebo (aveuglé) pris par voie orale, randomisé dans un rapport de 3:2 (Votoplam : Placebo)
Données à jour depuis :
12 juillet 2026
Description de l'étude
Description de l'étude
Résumé de l'étude
Le but est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité de votoplam et de déterminer si votoplam ralentit la progression de la maladie chez les patients atteints de la maladie de Huntington (HD) symptomatique précoce par rapport au bras de contrôle.
HTT227 - code composé actuel (ancien code est PTC518 de PTC Therapeutics), HTT227 est un code Novartis sous le parrainage de Novartis.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original
The purpose is to assess safety and tolerability of votoplam and to determine whether votoplam slows disease progression in patients with early symptomatic Huntington's disease (HD) compared to the control arm.
HTT227 - current compound code (former code is PTC518 from PTC Therapeutics), HTT227 is Novartis code under Novartis sponsorship.
Cette étude aura une durée de traitement en double aveugle variable allant jusqu'à 36 mois. Dans le cadre du plan de l'étude, tous les participants ne compléteront pas 36 mois de traitement.
L'étude comprend 3 périodes :
* Période de dépistage : Une période allant jusqu'à 42 jours pour évaluer l'éligibilité des participants
* Période de traitement en double aveugle : Cette période aura une durée de traitement individuel variable, jusqu'à 36 mois. La période de traitement en double aveugle se termine lorsque ≥50% des patients ont complété le mois 36. La durée maximale de traitement pour un participant individuel est de 36 mois.
* Période de suivi de sécurité : Une période comprenant une visite de suivi de sécurité, réalisée sur site ou par appel téléphonique, pour tous les participants ne continuant pas le traitement dans l'étude d'extension ouverte séparée ou interrompant prématurément. La visite/l'appel téléphonique aura lieu 30 jours après la fin de l'étude (EOS)
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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This study will have a variable double-blind treatment duration of up to 36 months. As part of the study design, not every participant will complete 36 months of treatment.
The study consists of 3 periods:
* Screening Period: A period of up to 42-days to assess participants eligibility
* Double-blind Treatment Period: This period will have variable individual treatment duration, up to 36 months. The double-blind treatment period concludes when ≥50% patients complete Month 36. The maximum treatment duration for an individual participant is 36 months.
* Safety Follow-up Period: A period consisting of one safety follow-up visit, conducted on site or by phone call, for all participants not continuing treatment in the separate open-label extension study or discontinuing early. The visit/phone call will take place 30 days after End of Study (EOS)
