Perspective mondiale, cohorte observationnelle de patients adultes atteints de cholangite sclérosante primitive (étude wind-psc)
Promoteur(s) :
PSC Partners Seeking a Cure
Recrutement : ouvert
Centres participants
1
16
Dernière modification : 2026-06-10
DESCRIPTION DE L'ÉTUDE
Résumé de l'étude
Développer une cohorte comparatrice de données réelles appropriée pour soutenir la conception, l'exécution et servir de contrôle externe pour les essais cliniques interventionnels dans la PSC.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original
Develop an appropriate real-world data comparator cohort to support the design, execution, and serve as an external control for interventional clinical trials in PSC.
Étude de cohorte observationnelle longitudinale mondiale et multicentrique. Collecte de données cliniques prospectives incluant les résultats cliniques liés au foie et les événements de sécurité, les malignités hépatobiliaires, les biomarqueurs clés pertinents, les évaluations par imagerie, les symptômes cliniques liés à la PSC, les résultats rapportés par les patients et l'utilisation de médicaments chez les patients adultes atteints de PSC.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Global, multi-center longitudinal observational cohort study. Collection of prospective clinical data to include liver-related clinical outcomes and safety events, hepatobiliary malignancies, relevant key biomarkers, imaging assessments, PSC-related clinical symptoms, patient-reported outcomes, and medication use in adult patients with PSC.
RECRUTEMENT
Profil des participants
Limites d'âge
minimum : 18 ans
maximum : 75 ans
Sexe(s) des participants
ALL
Source : Importé depuis le centre
Condition médicale (spécialité visée)
Domaine de recherche
Donnée non disponible
Critères de sélection
Critères d'inclusion :
1. Patients adultes âgés de 18 à 75 ans (inclus) capables de comprendre les instructions, de suivre les procédures de l'étude et disposés à signer un Formulaire de Consentement Éclairé (FCE).
2. Diagnostic clinique confirmé de PSC à gros conduits.
Critères d'exclusion :
1. Maladie hépatique aiguë ou chronique cliniquement significative d'une étiologie autre que la PSC (y compris, mais sans s'y limiter, la stéatohépatite associée à une dysfonction métabolique (MASH), la CBP, le VHC, le VHB ou l'hépatite alcoolique, la maladie de Wilson, la déficience en alpha-1 antitrypsine, une lésion hépatique induite par un médicament aiguë ou chronique)
* Les patients avec PSC et des éléments de chevauchement AIH sont autorisés à s'inscrire
* Les patients atteints de maladie hépatique stéatosique associée à un dysfonctionnement métabolique (MASLD) ou de stéatose bénigne sont autorisés à s'inscrire
2. PSC à petits conduits.
3. Cholangite sclérosante secondaire ou liée à IgG4 diagnostiquée cliniquement.
4. Infections diagnostiquées cliniquement (y compris la cholangite aiguë) et recevant un traitement au cours des 7 derniers jours ; les patients sous antibiotiques suppressifs chroniques pour la cholangite aiguë seront autorisés à s'inscrire
5. Hospitalisation au cours des 7 derniers jours
6. Dose d'UDCA > 28 mg/kg
7. Preuve d'une cirrhose décompensée actuelle ou historique basée sur les événements cliniques suivants :
* Ascite > Grade 2 et nécessitant un traitement
* Saignement de varices œsophagiennes ou gastriques nécessitant une hospitalisation
* Encéphalopathie hépatique (telle que définie par un score de West Haven ≥ 2)
* Péritonite bactérienne spontanée définie comme un compte de neutrophiles absolu dans l'ascite > 250/mm3 en l'absence de source d'infection intra-abdominale
* AKI-HRS selon les directives de l'AASLD (Flamm 2021)
* Hypertension portale basée sur un compte de plaquettes < 150 × 109/L et LSM > 15 kPa avec des paramètres cliniques, de laboratoire, d'imagerie et/ou autres pertinents
8. Transplantation hépatique antérieure
9. Score MELD 3.0 >15. Pour les sujets sous médication anticoagulante, la détermination du taux d'INR de base pour le calcul du score MELD doit tenir compte de cette utilisation.
10. Histoire, preuve ou forte suspicion de malignités hépatobiliaires ou de cancer du côlon actif sur la base de l'imagerie, des valeurs de laboratoire de dépistage et/ou des symptômes cliniques. Les patients ayant un antécédent de cancer du côlon qui ont subi une colectomie et qui n'ont actuellement aucune preuve de cancer du côlon seront autorisés à s'inscrire à l'étude.
11. Participants présentant actuellement des preuves cliniques ou de laboratoire de toute maladie grave, progressive ou non contrôlée, liée ou non à la PSC et qui, de l'avis de l'investigateur, ont une espérance de vie inférieure à 52 semaines.
12. Participants qui sont handicapés, incapables ou incapables de compléter les évaluations liées à l'étude ou de donner leur consentement éclairé.
13. Prisonniers ou participants qui sont incarcérés involontairement.
14. Participants qui participent actuellement à une étude clinique sur un traitement expérimental de la PSC ou qui ont participé à une telle étude au cours des 12 dernières semaines
15. Absence de données dans les dossiers médicaux pour évaluer les critères d'inclusion et d'exclusion.
Cohortes
Nom
Condition médicale
Traitement
État du recrutement
Patients adultes avec un diagnostic confirmé de PSC à gros conduits.
1. Patients adultes âgés de 18 à 75 ans (inclus) capables de comprendre les instructions, de suivre les procédures de l'étude et disposés à signer un Formulaire de Consentement Éclairé (FCE).
2. Diagnostic clinique confirmé de PSC à gros conduits
Donnée non disponible
Inconnu
Patients adultes avec un diagnostic confirmé de PSC à gros conduits.
État du recrutement
inconnu
1. Patients adultes âgés de 18 à 75 ans (inclus) capables de comprendre les instructions, de suivre les procédures de l'étude et disposés à signer un Formulaire de Consentement Éclairé (FCE).
2. Diagnostic clinique confirmé de PSC à gros conduits
Aussi disponible à: SAN FRANCISCO, (CALIFORNIA), INDIANAPOLIS, (INDIANA), BOSTON, (MASSACHUSETTS), PHOENIX, (ARIZONA), DALLAS, (TEXAS), EDMONTON, (ALBERTA), TORONTO, (ONTARIO), HAMBURG, (FREE AND HANSEATIC CITY OF HAMBURG), MONZA, (MB), OXFORD, (OXFORD), NEW HAVEN, (CONNECTICUT), ...
et 5 autres villes.
Dernière modification :
10 juin 2026
Données à jour depuis :
18 juin
Origine des données :
clinicaltrials.gov
1. Patients adultes âgés de 18 à 75 ans (inclus) capables de comprendre les instructions, de suivre les procédures de l'étude et disposés à signer un Formulaire de Consentement Éclairé (FCE).
2. Diagnostic clinique confirmé de PSC à gros conduits.
Critères d'exclusion :
1. Maladie hépatique aiguë ou chronique cliniquement significative d'une étiologie autre que la PSC (y compris, mais sans s'y limiter, la stéatohépatite associée à une dysfonction métabolique (MASH), la CBP, le VHC, le VHB ou l'hépatite alcoolique, la maladie de Wilson, la déficience en alpha-1 antitrypsine, une lésion hépatique induite par un médicament aiguë ou chronique)
* Les patients avec PSC et des éléments de chevauchement AIH sont autorisés à s'inscrire
* Les patients atteints de maladie hépatique stéatosique associée à un dysfonctionnement métabolique (MASLD) ou de stéatose bénigne sont autorisés à s'inscrire
2. PSC à petits conduits.
3. Cholangite sclérosante secondaire ou liée à IgG4 diagnostiquée cliniquement.
4. Infections diagnostiquées cliniquement (y compris la cholangite aiguë) et recevant un traitement au cours des 7 derniers jours ; les patients sous antibiotiques suppressifs chroniques pour la cholangite aiguë seront autorisés à s'inscrire
5. Hospitalisation au cours des 7 derniers jours
6. Dose d'UDCA > 28 mg/kg
7. Preuve d'une cirrhose décompensée actuelle ou historique basée sur les événements cliniques suivants :
* Ascite > Grade 2 et nécessitant un traitement
* Saignement de varices œsophagiennes ou gastriques nécessitant une hospitalisation
* Encéphalopathie hépatique (telle que définie par un score de West Haven ≥ 2)
* Péritonite bactérienne spontanée définie comme un compte de neutrophiles absolu dans l'ascite > 250/mm3 en l'absence de source d'infection intra-abdominale
* AKI-HRS selon les directives de l'AASLD (Flamm 2021)
* Hypertension portale basée sur un compte de plaquettes < 150 × 109/L et LSM > 15 kPa avec des paramètres cliniques, de laboratoire, d'imagerie et/ou autres pertinents
8. Transplantation hépatique antérieure
9. Score MELD 3.0 >15. Pour les sujets sous médication anticoagulante, la détermination du taux d'INR de base pour le calcul du score MELD doit tenir compte de cette utilisation.
10. Histoire, preuve ou forte suspicion de malignités hépatobiliaires ou de cancer du côlon actif sur la base de l'imagerie, des valeurs de laboratoire de dépistage et/ou des symptômes cliniques. Les patients ayant un antécédent de cancer du côlon qui ont subi une colectomie et qui n'ont actuellement aucune preuve de cancer du côlon seront autorisés à s'inscrire à l'étude.
11. Participants présentant actuellement des preuves cliniques ou de laboratoire de toute maladie grave, progressive ou non contrôlée, liée ou non à la PSC et qui, de l'avis de l'investigateur, ont une espérance de vie inférieure à 52 semaines.
12. Participants qui sont handicapés, incapables ou incapables de compléter les évaluations liées à l'étude ou de donner leur consentement éclairé.
13. Prisonniers ou participants qui sont incarcérés involontairement.
14. Participants qui participent actuellement à une étude clinique sur un traitement expérimental de la PSC ou qui ont participé à une telle étude au cours des 12 dernières semaines
15. Absence de données dans les dossiers médicaux pour évaluer les critères d'inclusion et d'exclusion.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Inclusion Criteria:
1. Adult patients between 18 and 75 years of age (inclusive) who can comprehend instructions, follow the study procedures and are willing to sign an Informed Consent Form (ICF).
2. Confirmed clinical diagnosis of large duct PSC.
Exclusion Criteria:
1. Clinically significant acute or chronic liver disease of an etiology other than PSC (including but not limited to metabolic-dysfunction associated steatohepatitis (MASH), PBC, HCV, HBV, or alcoholic hepatitis, Wilson's disease, alpha-1 antitryp-sin deficiency, acute or chronic drug-induced liver injury)
* Patients with PSC and elements of AIH overlap are allowed to enroll
* Patients with metabolic dysfunction associated steatotic liver disease (MASLD) or benign steatosis are allowed to enroll
2. Small-Duct PSC.
3. Clinically diagnosed secondary or IgG4-related sclerosing cholangitis.
4. Clinically diagnosed infections (including acute cholangitis) and receiving treatment within the past 7 days; patients on chronic suppressive antibiotics for acute cholangitis will be allowed to enroll
5. Hospitalization in the past 7 days
6. UDCA dose \>28 mg/kg
7. Evidence of current or historical decompensated cirrhosis based on the following clinical events:
* Ascites \> Grade 2 and requiring treatment
* Esophageal or gastric variceal bleeding requiring hospitalization
* Hepatic encephalopathy (as defined by a West Haven score ≥ 2)
* Spontaneous bacterial peritonitis defined as ascites absolute neutrophil count \>250/mm3 in the absence of an intra-abdominal source of infection
* AKI-HRS according to AASLD Guidelines (Flamm 2021)
* Portal hypertension based on a platelet count \< 150 × 109/L and LSM \> 15 kPa with clinical, laboratory, imaging and/or other relevant parameters
8. Prior liver transplantation
9. MELD 3.0 Score \>15. For subjects on anticoagulation medication, baseline INR determination for MELD score calculation should take this use into account.
10. History, evidence, or high suspicion of hepatobiliary malignancies or active colon cancer based on imaging, screening laboratory values, and/or clinical symptoms. Patients with a history of colon cancer who have undergone a colectomy and have no current evidence of colon cancer will be allowed to enroll in the study.
11. Participants with current clinical or laboratory evidence of any severe, progressive, or uncontrolled disease, related or unrelated to PSC and which, in the opinion of the investigator, has an expected survival of less than 52 weeks.
12. Participants who are impaired, incapacitated, or incapable of completing study-related assessments or giving informed consent.
13. Prisoners or participants who are involuntarily incarcerated.
14. Participants who are currently participating in an investigational PSC therapy clinical study or who have participated in such a study within the past 12 weeks
15. Absence of data in medical records to assess inclusion and exclusion criteria.
Cohortes
Thérapie ou Intervention proposée
Cohortes
Nom
Condition médicale
Traitement
État du recrutement
Patients adultes avec un diagnostic confirmé de PSC à gros conduits.
1. Patients adultes âgés de 18 à 75 ans (inclus) capables de comprendre les instructions, de suivre les procédures de l'étude et disposés à signer un Formulaire de Consentement Éclairé (FCE).
2. Diagnostic clinique confirmé de PSC à gros conduits
Donnée non disponible
Inconnu
Patients adultes avec un diagnostic confirmé de PSC à gros conduits.
État du recrutement
inconnu
1. Patients adultes âgés de 18 à 75 ans (inclus) capables de comprendre les instructions, de suivre les procédures de l'étude et disposés à signer un Formulaire de Consentement Éclairé (FCE).
2. Diagnostic clinique confirmé de PSC à gros conduits
Données à jour depuis :
10 juin 2026
Description de l'étude
Description de l'étude
Résumé de l'étude
Développer une cohorte comparatrice de données réelles appropriée pour soutenir la conception, l'exécution et servir de contrôle externe pour les essais cliniques interventionnels dans la PSC.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original
Develop an appropriate real-world data comparator cohort to support the design, execution, and serve as an external control for interventional clinical trials in PSC.
Étude de cohorte observationnelle longitudinale mondiale et multicentrique. Collecte de données cliniques prospectives incluant les résultats cliniques liés au foie et les événements de sécurité, les malignités hépatobiliaires, les biomarqueurs clés pertinents, les évaluations par imagerie, les symptômes cliniques liés à la PSC, les résultats rapportés par les patients et l'utilisation de médicaments chez les patients adultes atteints de PSC.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original
Global, multi-center longitudinal observational cohort study. Collection of prospective clinical data to include liver-related clinical outcomes and safety events, hepatobiliary malignancies, relevant key biomarkers, imaging assessments, PSC-related clinical symptoms, patient-reported outcomes, and medication use in adult patients with PSC.
