La rétinite pigmentaire (RP) est une dégénérescence rétinienne héréditaire causée par plusieurs erreurs dans le code génétique. Ces erreurs sont appelées mutations. Les mutations provoquent une dégénérescence des photorécepteurs à bâtonnets qui sont responsables de la vision dans des conditions de faible luminosité, entraînant ainsi une cécité nocturne. Après l'élimination des photorécepteurs à bâtonnets, une dégénérescence progressive des photorécepteurs à cônes se produit, entraînant une constriction progressive de la vision périphérique qui finit par causer une vision en tunnel. Le stress oxydatif contribue à la dégénérescence des cônes. La N-acétylcystéine (NAC) réduit le stress oxydatif et, dans les modèles animaux de RP, elle a ralenti la dégénérescence des cônes. Dans un essai clinique de phase I chez des patients atteints de RP, la prise de NAC par mois pendant 6 mois a entraîné quelques petites améliorations dans deux tests de vision différents, suggérant que l'administration à long terme de NAC pourrait ralentir la dégénérescence des cônes dans la RP. NAC Attack est un essai clinique mené dans de nombreuses institutions aux États-Unis, au Canada et en Europe, conçu pour déterminer si la prise de NAC pendant plusieurs années apporte un bénéfice aux patients atteints de RP.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Retinitis pigmentosa (RP) is an inherited retinal degeneration caused by one of several mistakes in the genetic code. Such mistakes are called mutations. The mutations cause degeneration of rod photoreceptors which are responsible for vision in dim illumination resulting in night blindness. After rod photoreceptors are eliminated, gradual degeneration of cone photoreceptors occurs resulting in gradual constriction of side vision that eventually causes tunnel vision. Oxidative stress contributes to cone degeneration. N-acetylcysteine (NAC) reduces oxidative stress and in animal models of RP it slowed cone degeneration. In a phase I clinical trial in patients with RP, NAC taken by month for 6 months caused some small improvements in two different vision tests suggesting that long-term administration of NAC might slow cone degeneration in RP. NAC Attack is a clinical trial being conducted at many institutions in the US, Canada, and Europe designed to determine if taking NAC for several years provides benefit in patients with RP.
La rétinite pigmentaire (RP) est une maladie dans laquelle l'une des plusieurs mutations différentes cause différemment la dégénérescence des photorécepteurs à bâtonnets tout en épargnant les photorécepteurs à cônes. La perte de photorécepteurs à bâtonnets entraîne une mauvaise vision dans une faible lumière (cécité nocturne), mais n'affecte pas la plupart des activités de la vie quotidienne, y compris la lecture ou la conduite. Cependant, après que la plupart des photorécepteurs à bâtonnets sont éliminés, les photorécepteurs à cônes commencent à mourir, entraînant une constriction progressive des champs visuels qui, avec le temps, provoque un handicap visuel.
Les bâtonnets sont plus nombreux que les cônes dans un rapport de 95:5 et donc après la dégénérescence induite par mutation des bâtonnets, la majorité des cellules dans la rétine externe ont été éliminées, réduisant considérablement l'utilisation de l'oxygène. Cependant, l'approvisionnement en oxygène reste inchangé, résultant en un grand excès d'oxygène tissulaire entourant les cônes. Cela entraîne des dommages oxydatifs progressifs qui contribuent à la dégénérescence lentement progressive des photorécepteurs à cônes. La N-acétylcystéine (NAC) est un puissant antioxydant qui est approuvé pour le surdosage en acétaminophène. L'administration orale de NAC dans un modèle de souris de RP a réduit les dommages oxydatifs aux cônes et a favorisé le maintien de la fonction et la survie des cônes. Dans un essai clinique de phase I chez des patients atteints de RP, l'administration orale de NAC pendant 6 mois a été bien tolérée et a entraîné une petite mais statistiquement significative amélioration de l'acuité visuelle et de la sensibilité à la lumière dans la rétine. Cela suggère que l'administration à long terme de NAC peut favoriser la survie et le maintien de la fonction des cônes. NAC Attack est un essai de phase III, multicentrique, randomisé, contrôlé par placebo qui déterminera si le NAC oral offre des avantages et est sûr chez les patients atteints de RP.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Retinitis Pigmentosa (RP) is a disease in which one of several different mutations differentially causes degeneration of rod photoreceptors while sparing cone photoreceptors. The loss of rod photoreceptors results in poor vision in dim illumination (night blindness), but does not affect most activities of daily life including reading or driving. However, after most rod photoreceptors are eliminated, cone photoreceptors begin to die, resulting in gradual constriction of visual fields which over time causes visual disability.
Rods outnumber cones by a ratio of 95:5 and therefore after mutation-induced degeneration of rods, the majority of cells in the outer retina have been eliminated, markedly reducing oxygen utilization. However, oxygen supply is unchanged resulting in a large excess of tissue oxygen surrounding cones. This results in progressive oxidative damage that contributes to slowly progressive degeneration of cone photoreceptors. N-acetylcysteine (NAC) is a strong antioxidant that is approved for acetaminophen overdose. Orally administered NAC in a mouse model of RP reduced oxidative damage to cones and promoted maintenance of function and survival of cones. In a phase I clinical trial in patients with RP, oral administration of NAC for 6 months was well-tolerated and resulted in a small but statistically significant improvement in visual acuity and light sensitivity in the retina. This suggests that long-term administration of NAC may promote survival and maintenance of function of cones. NAC Attack is a phase III, multicenter, randomized, placebo controlled trial that will determine if oral NAC provides benefit and is safe in patients with RP.
RECRUTEMENT
Profil des participants
Sexe(s) des participants
Femmes
Hommes
Aptitude des participants
Majeurs aptes
Condition médicale (spécialité visée)
Choix aire thérapeutique
Ophtalmologie
Critères de sélection
Critères d'inclusion
• Ability and willingness to provide informed consent
• Age ≥ 18 and ≤60 years at time of signing Informed Consent Form
• Ability and willingness to comply with the study protocol and to participate in all study vis-its and assessments in the investigator’s judgement
• For candidates of childbearing potential: willingness to use a method of contraception
• Agreement not to take supplements other than vitamin A
•Both eyes must exhibit the RP phenotype with evidence of loss of night vision, gradual constriction of visual fields, and
maintenance of visual acuity,
In addition, an eye must meet the following criteria to be included in the study:
• Gradable EZ on a horizontal SD-OCT scan through the fovea center with width ≤ 8000 µm and ≥1500 µm and with well-defined truncation at both the nasal and temporal sides
• BCVA ≥ ETDRS letter score of 61 (20/60 Snellen equivalent)
• Sufficiently clear ocular media and adequate pupillary dilation to allow good quality imag-es sufficient for analysis and grading by central reading center.
Source : Importé depuis le centre
Critères d'exclusion
• Active cancer within the past 12 months, except for appropriately treated carcinoma in situ of the cervix, non-melanoma skin carcinoma, or prostate cancer with Gleason score ≤ 6 and stable prostate specific antigen for > 12 months
• Renal failure requiring renal transplant, hemodialysis, peritoneal dialysis, or anticipated to require hemodialysis or peritoneal dialysis during the study
• Liver disease, cystic fibrosis, asthma, or chronic obstructive pulmonary disease (COPD), history of thrombocytopenia not due to a reversible cause or other blood dyscrasia
• Uncontrolled blood pressure (defined as systolic > 180 and/or diastolic > 100 mmHg while at rest) at screening. If a patient's initial measurement exceeds these values, a second reading may be taken 30 or more minutes later. If the patient's blood pressure must be controlled by antihypertensive medication, the patient may become eligible if medication is taken continuously for at least 30 days.
• History of other disease, physical examination finding, or clinical laboratory finding giving reasonable suspicion that oral NAC may be contraindicated or that follow up may be jeopardized
• Cerebrovascular accident or myocardial infarction within 6 months of screening
• Participation in an investigational study that involves treatment with any drug or device within 6 months of screening
• Three relatives already enrolled in study
• Pregnant, breast feeding, or intending to become pregnant during the study treatment pe-riod. Women of childbearing potential who have not had tubal ligation must have a urine pregnancy test at screening.
• Known history of allergy to NAC
• Having taken NAC in any form in the past 4 months
• Phenylketonuria
• Fructose intolerance
• Glucose-galactose malabsorption
• Sucrase-isomaltase insufficiency
• Abnormal laboratory value including the value of alanine aminotransferase (ALT), aspar-tate aminotransferase (AST), or bilirubin being greater than 1.5 x the upper limit of normal
• Any major abnormal findings on blood chemistry, hematology, and renal function lab tests that in the opinion of the Site Investigator and/or the Study Chair makes the candidate not suitable to participate in the trial
• HIV or hepatitis B infection
• Evidence of cone-rod dystrophy or pattern dystrophy including focal areas of atrophy or pigmentary changes in the central macula
• Cystoid spaces involving the fovea substantially reducing vision
• Glaucoma or other optic nerve disease causing visual field loss or reduced visual acuity
• Intra ocular pressure >27 mm Hg from two measurements. If a patient's initial measure-ment exceeds 27 mm Hg, a second reading must be taken.
• Any retinal disease other than RP causing reduction in visual field or visual acuity
• Any prior macular laser photocoagulation
• Intraocular surgery within 3 months prior to screening
• High myopia with spherical equivalent refractive error > 8 diopters. If an eye has had cata-ract surgery or refractive surgery, a pre-operative refractive error spherical equivalent > 8 diopters is an exclusion
• Any concurrent ocular condition that might affect interpretation of results
• History of uveitis in either eye.
Nous verifions auprès de chaque centre si des nouvelles informations sont disponibles
Identifiant
NAC Attack Phase III
Titre
Attaque nac, une étude de phase iii multicentrique, randomisée, parallèle, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l'efficacité et la sécurité de la n-acétylcystéine orale chez les patients atteints de rétinite pigmentaire
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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NAC Attack, A Phase III, Multicenter, Randomized, Parallel, Double Masked, Placebo-Controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of Oral N-Acetylcysteine in Patients with Retinitis Pigmentosa
• Ability and willingness to provide informed consent
• Age ≥ 18 and ≤60 years at time of signing Informed Consent Form
• Ability and willingness to comply with the study protocol and to participate in all study vis-its and assessments in the investigator’s judgement
• For candidates of childbearing potential: willingness to use a method of contraception
• Agreement not to take supplements other than vitamin A
•Both eyes must exhibit the RP phenotype with evidence of loss of night vision, gradual constriction of visual fields, and
maintenance of visual acuity,
In addition, an eye must meet the following criteria to be included in the study:
• Gradable EZ on a horizontal SD-OCT scan through the fovea center with width ≤ 8000 µm and ≥1500 µm and with well-defined truncation at both the nasal and temporal sides
• BCVA ≥ ETDRS letter score of 61 (20/60 Snellen equivalent)
• Sufficiently clear ocular media and adequate pupillary dilation to allow good quality imag-es sufficient for analysis and grading by central reading center.
Source : Importé depuis le centre
Critères d'exclusion
• Active cancer within the past 12 months, except for appropriately treated carcinoma in situ of the cervix, non-melanoma skin carcinoma, or prostate cancer with Gleason score ≤ 6 and stable prostate specific antigen for > 12 months
• Renal failure requiring renal transplant, hemodialysis, peritoneal dialysis, or anticipated to require hemodialysis or peritoneal dialysis during the study
• Liver disease, cystic fibrosis, asthma, or chronic obstructive pulmonary disease (COPD), history of thrombocytopenia not due to a reversible cause or other blood dyscrasia
• Uncontrolled blood pressure (defined as systolic > 180 and/or diastolic > 100 mmHg while at rest) at screening. If a patient's initial measurement exceeds these values, a second reading may be taken 30 or more minutes later. If the patient's blood pressure must be controlled by antihypertensive medication, the patient may become eligible if medication is taken continuously for at least 30 days.
• History of other disease, physical examination finding, or clinical laboratory finding giving reasonable suspicion that oral NAC may be contraindicated or that follow up may be jeopardized
• Cerebrovascular accident or myocardial infarction within 6 months of screening
• Participation in an investigational study that involves treatment with any drug or device within 6 months of screening
• Three relatives already enrolled in study
• Pregnant, breast feeding, or intending to become pregnant during the study treatment pe-riod. Women of childbearing potential who have not had tubal ligation must have a urine pregnancy test at screening.
• Known history of allergy to NAC
• Having taken NAC in any form in the past 4 months
• Phenylketonuria
• Fructose intolerance
• Glucose-galactose malabsorption
• Sucrase-isomaltase insufficiency
• Abnormal laboratory value including the value of alanine aminotransferase (ALT), aspar-tate aminotransferase (AST), or bilirubin being greater than 1.5 x the upper limit of normal
• Any major abnormal findings on blood chemistry, hematology, and renal function lab tests that in the opinion of the Site Investigator and/or the Study Chair makes the candidate not suitable to participate in the trial
• HIV or hepatitis B infection
• Evidence of cone-rod dystrophy or pattern dystrophy including focal areas of atrophy or pigmentary changes in the central macula
• Cystoid spaces involving the fovea substantially reducing vision
• Glaucoma or other optic nerve disease causing visual field loss or reduced visual acuity
• Intra ocular pressure >27 mm Hg from two measurements. If a patient's initial measure-ment exceeds 27 mm Hg, a second reading must be taken.
• Any retinal disease other than RP causing reduction in visual field or visual acuity
• Any prior macular laser photocoagulation
• Intraocular surgery within 3 months prior to screening
• High myopia with spherical equivalent refractive error > 8 diopters. If an eye has had cata-ract surgery or refractive surgery, a pre-operative refractive error spherical equivalent > 8 diopters is an exclusion
• Any concurrent ocular condition that might affect interpretation of results
• History of uveitis in either eye.
Source : Importé depuis le centre
Cohortes
Thérapie ou Intervention proposée
Intervention
N-acetylcysteine
Source : Importé depuis le centre
Cohortes
Donnée non disponible
Données à jour depuis :
27 mai 2026
Description de l'étude
Description de l'étude
Résumé de l'étude
La rétinite pigmentaire (RP) est une dégénérescence rétinienne héréditaire causée par plusieurs erreurs dans le code génétique. Ces erreurs sont appelées mutations. Les mutations provoquent une dégénérescence des photorécepteurs à bâtonnets qui sont responsables de la vision dans des conditions de faible luminosité, entraînant ainsi une cécité nocturne. Après l'élimination des photorécepteurs à bâtonnets, une dégénérescence progressive des photorécepteurs à cônes se produit, entraînant une constriction progressive de la vision périphérique qui finit par causer une vision en tunnel. Le stress oxydatif contribue à la dégénérescence des cônes. La N-acétylcystéine (NAC) réduit le stress oxydatif et, dans les modèles animaux de RP, elle a ralenti la dégénérescence des cônes. Dans un essai clinique de phase I chez des patients atteints de RP, la prise de NAC par mois pendant 6 mois a entraîné quelques petites améliorations dans deux tests de vision différents, suggérant que l'administration à long terme de NAC pourrait ralentir la dégénérescence des cônes dans la RP. NAC Attack est un essai clinique mené dans de nombreuses institutions aux États-Unis, au Canada et en Europe, conçu pour déterminer si la prise de NAC pendant plusieurs années apporte un bénéfice aux patients atteints de RP.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Retinitis pigmentosa (RP) is an inherited retinal degeneration caused by one of several mistakes in the genetic code. Such mistakes are called mutations. The mutations cause degeneration of rod photoreceptors which are responsible for vision in dim illumination resulting in night blindness. After rod photoreceptors are eliminated, gradual degeneration of cone photoreceptors occurs resulting in gradual constriction of side vision that eventually causes tunnel vision. Oxidative stress contributes to cone degeneration. N-acetylcysteine (NAC) reduces oxidative stress and in animal models of RP it slowed cone degeneration. In a phase I clinical trial in patients with RP, NAC taken by month for 6 months caused some small improvements in two different vision tests suggesting that long-term administration of NAC might slow cone degeneration in RP. NAC Attack is a clinical trial being conducted at many institutions in the US, Canada, and Europe designed to determine if taking NAC for several years provides benefit in patients with RP.
La rétinite pigmentaire (RP) est une maladie dans laquelle l'une des plusieurs mutations différentes cause différemment la dégénérescence des photorécepteurs à bâtonnets tout en épargnant les photorécepteurs à cônes. La perte de photorécepteurs à bâtonnets entraîne une mauvaise vision dans une faible lumière (cécité nocturne), mais n'affecte pas la plupart des activités de la vie quotidienne, y compris la lecture ou la conduite. Cependant, après que la plupart des photorécepteurs à bâtonnets sont éliminés, les photorécepteurs à cônes commencent à mourir, entraînant une constriction progressive des champs visuels qui, avec le temps, provoque un handicap visuel.
Les bâtonnets sont plus nombreux que les cônes dans un rapport de 95:5 et donc après la dégénérescence induite par mutation des bâtonnets, la majorité des cellules dans la rétine externe ont été éliminées, réduisant considérablement l'utilisation de l'oxygène. Cependant, l'approvisionnement en oxygène reste inchangé, résultant en un grand excès d'oxygène tissulaire entourant les cônes. Cela entraîne des dommages oxydatifs progressifs qui contribuent à la dégénérescence lentement progressive des photorécepteurs à cônes. La N-acétylcystéine (NAC) est un puissant antioxydant qui est approuvé pour le surdosage en acétaminophène. L'administration orale de NAC dans un modèle de souris de RP a réduit les dommages oxydatifs aux cônes et a favorisé le maintien de la fonction et la survie des cônes. Dans un essai clinique de phase I chez des patients atteints de RP, l'administration orale de NAC pendant 6 mois a été bien tolérée et a entraîné une petite mais statistiquement significative amélioration de l'acuité visuelle et de la sensibilité à la lumière dans la rétine. Cela suggère que l'administration à long terme de NAC peut favoriser la survie et le maintien de la fonction des cônes. NAC Attack est un essai de phase III, multicentrique, randomisé, contrôlé par placebo qui déterminera si le NAC oral offre des avantages et est sûr chez les patients atteints de RP.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Retinitis Pigmentosa (RP) is a disease in which one of several different mutations differentially causes degeneration of rod photoreceptors while sparing cone photoreceptors. The loss of rod photoreceptors results in poor vision in dim illumination (night blindness), but does not affect most activities of daily life including reading or driving. However, after most rod photoreceptors are eliminated, cone photoreceptors begin to die, resulting in gradual constriction of visual fields which over time causes visual disability.
Rods outnumber cones by a ratio of 95:5 and therefore after mutation-induced degeneration of rods, the majority of cells in the outer retina have been eliminated, markedly reducing oxygen utilization. However, oxygen supply is unchanged resulting in a large excess of tissue oxygen surrounding cones. This results in progressive oxidative damage that contributes to slowly progressive degeneration of cone photoreceptors. N-acetylcysteine (NAC) is a strong antioxidant that is approved for acetaminophen overdose. Orally administered NAC in a mouse model of RP reduced oxidative damage to cones and promoted maintenance of function and survival of cones. In a phase I clinical trial in patients with RP, oral administration of NAC for 6 months was well-tolerated and resulted in a small but statistically significant improvement in visual acuity and light sensitivity in the retina. This suggests that long-term administration of NAC may promote survival and maintenance of function of cones. NAC Attack is a phase III, multicenter, randomized, placebo controlled trial that will determine if oral NAC provides benefit and is safe in patients with RP.
