Accès élargi aux cellules souches haplo-identiques déplétées en t pour les patients recevant des transplantations de sang de cordon non apparenté et haplo-identique
Promoteur(s) :
Joanne Kurtzberg, MD
Recrutement : ouvert
Centres participants
1
Dernière modification : 2025-11-19
DESCRIPTION DE L'ÉTUDE
Résumé de l'étude
L'objectif de cette étude est de rendre disponibles sur une base d'accès élargi des cellules souches déplétées en T provenant d'un membre de la famille qui est un demi-compatible (haplo-identique) pour les patients recevant une ou deux greffes de sang de cordon non apparentées qui sont à un risque élevé de ne pas réussir à s'engreffer dans un délai sûr. Le but des cellules souches apparentées est de donner à la moelle osseuse un "coup de pouce" vers la récupération. Finalement, les cellules de sang de cordon se développeront et sauveront de manière permanente la moelle osseuse.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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The objective of this study is to make T-cell depleted stem cells from a family member who is a half match (haplo-identical) available on an expanded access basis to patients receiving one or two unrelated cord blood transplants who are at a higher risk of not engrafting in a safe amount of time. The purpose of the related stem cells is to give the bone marrow a "jump start" towards recovery. Ultimately, the cord blood cells will grow and permanently rescue the bone marrow.
L'objectif principal de l'étude est de fournir un accès élargi aux cellules souches haplo-identiques déplétées en T pour les patients recevant une transplantation allogénique d'un donneur haplo-identique apparenté et d'une unité (ou des unités) de sang de cordon ombilical non apparenté (UUCB) pour le traitement de malignités à haut risque et de troubles non malins. Les cellules souches haplo-identiques déplétées en T sont destinées à faciliter l'engraftment myéloïde précoce à court terme avec pour objectif principal de minimiser les infections précoces et autres mortalités non liées à la rechute tandis que les cellules UUCB s'engraftent comme greffe durable et permanente. Les patients présentant des malignités à haut risque ou réfractaires, ou des troubles non malins susceptibles d'être traités par thérapie de transplantation de cellules souches mais manquant de donneurs apparentés ou non apparentés conventionnels seront éligibles pour ce protocole.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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The primary purpose of the study is to provide expanded access of T-cell depleted haplo-identical stem cells for patients receiving allogeneic transplantation from a related haplo-identical donor and an unrelated, umbilical cord blood (UUCB) unit(s) for the treatment of high risk malignancies and non-malignant disorders. The T-cell depleted haplo-identical stems cells are intended to facilitate early, short-term myeloid engraftment with the primary goal of minimizing early infections and other non-relapse mortality while the UUCB cells engraft as the durable and permanent graft. Patients with high risk or refractory malignancies, or non-malignant disorders amenable to stem cell transplantation therapy but lacking conventional related or unrelated donors will be eligible for this protocol.
RECRUTEMENT
Profil des participants
Limites d'âge
maximum : 65 ans
Sexe(s) des participants
Tous
Source : Importé depuis le centre
Condition médicale (spécialité visée)
Domaine de recherche
Malignités hématologiques
Erreurs innées du métabolisme
Déficiences immunitaires
Critères de sélection
Critères d'inclusion :
Avoir un donneur de cellules souches haplo-identique apparenté consentant (3/6, 4/6, ou 5/6 si DRB1 non compatible).
Avoir une ou deux unités de sang de cordon ombilical (UCB) non apparentées correspondant à 4, 5, ou 6/6 antigènes disponibles qui délivreront une dose cellulaire totale >3.0 x 10e7 cellules/kg. Les patients qui n'ont pas une seule unité UCB capable de fournir la dose cellulaire minimale requise, deux unités UCB partiellement compatibles HLA qui ensemble répondent à l'exigence minimale de dose cellulaire, peuvent être utilisées pour 1 greffe. Ces unités doivent être compatibles HLA au minimum à 4 des 6 loci HLA-A et B (à résolution intermédiaire par typage moléculaire) et DRB1 (à haute résolution par typage moléculaire) avec le patient, et compatibles HLA à 3 des 6 loci HLA-A, B, DRB1 entre elles (en utilisant la même résolution de typage HLA comme indiqué ci-dessus). Il n'y a pas de limitation sur la dose cellulaire maximale.
Avoir une malignité à haut risque ou réfractaire, ou un trouble non malin susceptible de traitement par transplantation de cellules souches.
Répondre aux exigences d'éligibilité pour la transplantation allogénique selon les pratiques standard de l'institution.
Avoir donné un consentement éclairé écrit selon les directives de la FDA (ou consentement du parent/tuteur légal le cas échéant).
Être âgé de <65 ans au moment de l'inscription à l'étude.
Critères d'exclusion :
Avoir un donneur de transplant de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) apparenté ou non, consentant, compatible à 8/8 ou 10/10 allèles.
Avoir une espérance de vie de moins de 3 mois.
Avoir des infections non contrôlées au moment de la cytoréduction.
Nous verifions auprès de chaque centre si des nouvelles informations sont disponibles
Identifiant
PRO00045700
Titre
Accès élargi aux cellules souches haplo-identiques déplétées en t pour les patients recevant des transplantations de sang de cordon non apparenté et haplo-identique
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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expanded access to t-cell depleted haplo-identical stem cells for patients receiving haplo-identical and unrelated cord blood transplants
Avoir un donneur de cellules souches haplo-identique apparenté consentant (3/6, 4/6, ou 5/6 si DRB1 non compatible).
Avoir une ou deux unités de sang de cordon ombilical (UCB) non apparentées correspondant à 4, 5, ou 6/6 antigènes disponibles qui délivreront une dose cellulaire totale >3.0 x 10e7 cellules/kg. Les patients qui n'ont pas une seule unité UCB capable de fournir la dose cellulaire minimale requise, deux unités UCB partiellement compatibles HLA qui ensemble répondent à l'exigence minimale de dose cellulaire, peuvent être utilisées pour 1 greffe. Ces unités doivent être compatibles HLA au minimum à 4 des 6 loci HLA-A et B (à résolution intermédiaire par typage moléculaire) et DRB1 (à haute résolution par typage moléculaire) avec le patient, et compatibles HLA à 3 des 6 loci HLA-A, B, DRB1 entre elles (en utilisant la même résolution de typage HLA comme indiqué ci-dessus). Il n'y a pas de limitation sur la dose cellulaire maximale.
Avoir une malignité à haut risque ou réfractaire, ou un trouble non malin susceptible de traitement par transplantation de cellules souches.
Répondre aux exigences d'éligibilité pour la transplantation allogénique selon les pratiques standard de l'institution.
Avoir donné un consentement éclairé écrit selon les directives de la FDA (ou consentement du parent/tuteur légal le cas échéant).
Être âgé de <65 ans au moment de l'inscription à l'étude.
Critères d'exclusion :
Avoir un donneur de transplant de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) apparenté ou non, consentant, compatible à 8/8 ou 10/10 allèles.
Avoir une espérance de vie de moins de 3 mois.
Avoir des infections non contrôlées au moment de la cytoréduction.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Inclusion Criteria:
* Have a consenting related haplo-identical (3/6, 4/6, or 5/6 if DRB1 mismatch) stem cell donor.
* Have one or two available 4, 5, or 6/6 antigen matching unrelated UCB unit(s) that will deliver a total cell dose \>3.0 x 10e7 cells/kg. Patients who do not have a single UCB unit that will deliver the minimum required cell dose, two partially HLA-matched UCB units which together meet the minimum cell dose requirement, can be used for 1 transplant. These units must be HLA-matched minimally at 4 of 6 HLA-A and B (at intermediate resolution by molecular typing) and DRB1 (at high resolution by molecular typing) loci with the patient, and HLA-matched at 3 of 6 HLA- A, B, DRB1 loci with each other (using same resolution of HLA typing as indicated above). There is no limitation on maximum cell dose.
* Have a high risk or refractory malignancy, or non-malignant disorder amenable to stem cell transplantation therapy.
* Meet eligibility requirements for allogeneic transplant per institutional standard practices.
* Have given written informed consent according to FDA guidelines (or consent of parent/legal guardian as applicable).
* Be \<65 years of age at the time of study enrollment.
Exclusion Criteria:
* Have a consenting 8/8 or 10/10 allele matched, consenting, related or unrelated hematopoietic stem cell transplant (HSCT) donor.
* Have a life expectancy of less than 3 months.
* Have uncontrolled infections at time of cytoreduction.
Cohortes
Thérapie ou Intervention proposée
Cohortes
Donnée non disponible
Données à jour depuis :
19 novembre 2025
Description de l'étude
Description de l'étude
Résumé de l'étude
L'objectif de cette étude est de rendre disponibles sur une base d'accès élargi des cellules souches déplétées en T provenant d'un membre de la famille qui est un demi-compatible (haplo-identique) pour les patients recevant une ou deux greffes de sang de cordon non apparentées qui sont à un risque élevé de ne pas réussir à s'engreffer dans un délai sûr. Le but des cellules souches apparentées est de donner à la moelle osseuse un "coup de pouce" vers la récupération. Finalement, les cellules de sang de cordon se développeront et sauveront de manière permanente la moelle osseuse.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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The objective of this study is to make T-cell depleted stem cells from a family member who is a half match (haplo-identical) available on an expanded access basis to patients receiving one or two unrelated cord blood transplants who are at a higher risk of not engrafting in a safe amount of time. The purpose of the related stem cells is to give the bone marrow a "jump start" towards recovery. Ultimately, the cord blood cells will grow and permanently rescue the bone marrow.
L'objectif principal de l'étude est de fournir un accès élargi aux cellules souches haplo-identiques déplétées en T pour les patients recevant une transplantation allogénique d'un donneur haplo-identique apparenté et d'une unité (ou des unités) de sang de cordon ombilical non apparenté (UUCB) pour le traitement de malignités à haut risque et de troubles non malins. Les cellules souches haplo-identiques déplétées en T sont destinées à faciliter l'engraftment myéloïde précoce à court terme avec pour objectif principal de minimiser les infections précoces et autres mortalités non liées à la rechute tandis que les cellules UUCB s'engraftent comme greffe durable et permanente. Les patients présentant des malignités à haut risque ou réfractaires, ou des troubles non malins susceptibles d'être traités par thérapie de transplantation de cellules souches mais manquant de donneurs apparentés ou non apparentés conventionnels seront éligibles pour ce protocole.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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The primary purpose of the study is to provide expanded access of T-cell depleted haplo-identical stem cells for patients receiving allogeneic transplantation from a related haplo-identical donor and an unrelated, umbilical cord blood (UUCB) unit(s) for the treatment of high risk malignancies and non-malignant disorders. The T-cell depleted haplo-identical stems cells are intended to facilitate early, short-term myeloid engraftment with the primary goal of minimizing early infections and other non-relapse mortality while the UUCB cells engraft as the durable and permanent graft. Patients with high risk or refractory malignancies, or non-malignant disorders amenable to stem cell transplantation therapy but lacking conventional related or unrelated donors will be eligible for this protocol.
