Setmélanotide chez les participants pédiatriques atteints de maladies génétiques rares de l'obésité
Promoteur(s) :
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Recrutement : fermé
Centres participants
6
Dernière modification : 2024-11-26
DESCRIPTION DE L'ÉTUDE
Résumé de l'étude
Il s'agit d'une étude clinique ouverte de phase 3 pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité de setmelanotide sur une période de traitement d'un an, chez des participants pédiatriques âgés de 2 à <6 ans souffrant d'obésité due à des variants bialléliques des gènes de la pro-opiomélanocortine (POMC), de la proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1) ou du récepteur de la leptine (LEPR) ou du syndrome de Bardet-Biedl (BBS).
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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This is a phase 3 open-label, clinical study to evaluate the efficacy, safety and tolerability of setmelanotide over 1 year of treatment, in pediatric participants aged 2 to \<6 years with obesity due to either biallelic variants of the pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1) or leptin receptor (LEPR) genes or Bardet-Biedl Syndrome (BBS).
Des participants pédiatriques âgés de 2 à moins de 6 ans souffrant d'obésité due à des variants bialléliques des gènes POMC, PCSK1 ou LEPR ou à la BBS seront inscrits dans cet essai clinique de phase 3 ouvert dans l'un des environ 8 centres cliniques en Amérique du Nord, en Europe ou en Australie. Tous les participants recevront du setmélanotide par injection sous-cutanée quotidienne (SC) pendant 1 an.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Pediatric participants aged 2 to \<6 years with obesity due to either biallelic variants of the POMC, PCSK1 or LEPR genes or BBS will be enrolled into this phase 3 open-label clinical trial at one of approximately 8 clinical centers in North America, Europe, or Australia. All participants will be assigned to receive setmelanotide via daily subcutaneous (SC) injection for 1 year.
RECRUTEMENT
Profil des participants
Limites d'âge
minimum : 2 ans
maximum : 5 ans
Sexe(s) des participants
TOUS
Source : Importé depuis le centre
Condition médicale (spécialité visée)
Domaine de recherche
Donnée non disponible
Critères de sélection
Critères d'inclusion clés :
1. Les participants doivent présenter une obésité due soit à :
1. Un déficit en POMC, PCSK1, ou LEPR, confirmé par des tests génétiques démontrant des variants bialléliques interprétés comme pathogènes, probablement pathogènes, ou de signification indéterminée (VUS) selon les critères de l'American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG), ou
2. Un diagnostic clinique et génétique confirmé de BBS
2. Âge entre 2 et <6 ans au moment du consentement éclairé
3. Obésité, définie par un indice de masse corporelle (IMC) ≥97e percentile pour l'âge et le sexe et un poids corporel d'au moins 15 kilogrammes (kg) au moment de l'inscription.
4. Symptômes ou comportements de hyperphagie
5. Le parent ou le tuteur du participant à l'étude est capable de comprendre et de respecter les exigences de l'étude (y compris le régime d'injection QD et toutes les autres procédures de l'étude) et est capable de comprendre et de signer le consentement/assentiment écrit.
Critères d'exclusion clés
1. Hémoglobine glyquée (HbA1c) >9,0 % lors du dépistage
2. Antécédents de maladie hépatique significative
3. Taux de filtration glomérulaire (GFR) <60 millilitre par minute par 1,73 mètre carré (mL/min/1.73 m^2)
4. Antécédents ou antécédents familiaux proches de mélanome, ou antécédents de participant d'albinisme oculocutané.
5. Constatations dermatologiques significatives liées au mélanome ou aux lésions cutanées pré-mélanomes (à l'exclusion des lésions non invasives basales ou squameuses)
6. Participation à une étude clinique avec un médicament/dispositif expérimental dans les 3 mois précédant le premier jour du dosage.
7. Inscription préalable dans une étude clinique impliquant setmelanotide ou toute exposition préalable à setmelanotide.
8. Hypersensibilité significative à tout excipient du médicament étudié.
9. Fonction hépatique inadéquate
10. Toute autre condition endocrinienne, métabolique ou médicale non contrôlée connue pour affecter le poids corporel
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Cohortes
Nom
Condition médicale
Traitement
État du recrutement
Setmelanotide: Groupe PPL
Les participants avec des mutations bialléliques POMC)/PCSK1/LEPR collectivement désignées comme PPL ont reçu setmelanotide à une dose de 0,5 milligrammes (mg) par jour (QD) par injection SC pendant 52 semaines. La dose a été augmentée par incréments de 0,5 mg toutes les 2 semaines, si tolérée, lors des visites d'escalade de dose (semaines 2, 4 et 6) jusqu'à une dose maximale de 0,5 à 2,0 mg QD en fonction du poids corporel. Après la dernière dose dans cette étude, les participants susceptibles de bénéficier d'un traitement continu par setmelanotide et ayant complété cet essai pourraient être éligibles pour entrer dans un essai d'extension à long terme (LTE) ouvert avec setmelanotide.
Donnée non disponible
Inconnu
Setmelanotide: Groupe BBS
Les participants avec BBS ont reçu setmelanotide à une dose de 0,5 mg QD par injection SC pendant 52 semaines. La dose a été augmentée par incréments de 0,5 mg toutes les 2 semaines, si tolérée, lors des visites d'escalade de dose (semaines 2, 4 et 6) jusqu'à une dose maximale de 0,5 à 2,0 mg QD en fonction du poids corporel. Après la dernière dose dans cette étude, les participants susceptibles de bénéficier d'un traitement continu par setmelanotide et ayant complété cet essai pourraient être éligibles pour entrer dans un essai d'extension à long terme (LTE) ouvert avec setmelanotide.
Donnée non disponible
Inconnu
Setmelanotide: Groupe PPL
État du recrutement
unknown
Les participants avec des mutations bialléliques POMC)/PCSK1/LEPR collectivement désignées comme PPL ont reçu setmelanotide à une dose de 0,5 milligrammes (mg) par jour (QD) par injection SC pendant 52 semaines. La dose a été augmentée par incréments de 0,5 mg toutes les 2 semaines, si tolérée, lors des visites d'escalade de dose (semaines 2, 4 et 6) jusqu'à une dose maximale de 0,5 à 2,0 mg QD en fonction du poids corporel. Après la dernière dose dans cette étude, les participants susceptibles de bénéficier d'un traitement continu par setmelanotide et ayant complété cet essai pourraient être éligibles pour entrer dans un essai d'extension à long terme (LTE) ouvert avec setmelanotide.
Setmelanotide: Groupe BBS
État du recrutement
unknown
Les participants avec BBS ont reçu setmelanotide à une dose de 0,5 mg QD par injection SC pendant 52 semaines. La dose a été augmentée par incréments de 0,5 mg toutes les 2 semaines, si tolérée, lors des visites d'escalade de dose (semaines 2, 4 et 6) jusqu'à une dose maximale de 0,5 à 2,0 mg QD en fonction du poids corporel. Après la dernière dose dans cette étude, les participants susceptibles de bénéficier d'un traitement continu par setmelanotide et ayant complété cet essai pourraient être éligibles pour entrer dans un essai d'extension à long terme (LTE) ouvert avec setmelanotide.
Données à jour depuis :
26 novembre 2024
SITES ET CONTACTS
Centre principal
children's hospital colorado
AURORA, COLORADO, UNITED STATES
Recrutement local
—
FERMÉ
Aussi disponible à: RANDWICK, (NEW SOUTH WALES), MADRID, NEW YORK, (NEW YORK), MARSHFIELD, (WISCONSIN), CAMBRIDGE
Dernière modification :
26 novembre 2024
Données à jour depuis :
22 fév.
Origine des données :
clinicaltrials.gov
1. Les participants doivent présenter une obésité due soit à :
1. Un déficit en POMC, PCSK1, ou LEPR, confirmé par des tests génétiques démontrant des variants bialléliques interprétés comme pathogènes, probablement pathogènes, ou de signification indéterminée (VUS) selon les critères de l'American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG), ou
2. Un diagnostic clinique et génétique confirmé de BBS
2. Âge entre 2 et <6 ans au moment du consentement éclairé
3. Obésité, définie par un indice de masse corporelle (IMC) ≥97e percentile pour l'âge et le sexe et un poids corporel d'au moins 15 kilogrammes (kg) au moment de l'inscription.
4. Symptômes ou comportements de hyperphagie
5. Le parent ou le tuteur du participant à l'étude est capable de comprendre et de respecter les exigences de l'étude (y compris le régime d'injection QD et toutes les autres procédures de l'étude) et est capable de comprendre et de signer le consentement/assentiment écrit.
Critères d'exclusion clés
1. Hémoglobine glyquée (HbA1c) >9,0 % lors du dépistage
2. Antécédents de maladie hépatique significative
3. Taux de filtration glomérulaire (GFR) <60 millilitre par minute par 1,73 mètre carré (mL/min/1.73 m^2)
4. Antécédents ou antécédents familiaux proches de mélanome, ou antécédents de participant d'albinisme oculocutané.
5. Constatations dermatologiques significatives liées au mélanome ou aux lésions cutanées pré-mélanomes (à l'exclusion des lésions non invasives basales ou squameuses)
6. Participation à une étude clinique avec un médicament/dispositif expérimental dans les 3 mois précédant le premier jour du dosage.
7. Inscription préalable dans une étude clinique impliquant setmelanotide ou toute exposition préalable à setmelanotide.
8. Hypersensibilité significative à tout excipient du médicament étudié.
9. Fonction hépatique inadéquate
10. Toute autre condition endocrinienne, métabolique ou médicale non contrôlée connue pour affecter le poids corporel
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Key Inclusion Criteria:
1. Participants must have obesity due to either:
1. POMC, PCSK1, or LEPR deficiency, confirmed by genetic testing demonstrating biallelic variants that are interpreted as pathogenic, likely pathogenic, or of undetermined significance (VUS) by the American College of Medical Genetics and Genomics criteria (ACMG), or
2. BBS confirmed clinical and genetic diagnosis
2. Age between 2 to \<6 years at the time of informed consent
3. Obesity, defined as body mass index (BMI) ≥97th percentile for age and gender and body weight of at least 15 kilograms (kg) at the time of enrollment.
4. Symptoms or behaviors of hyperphagia
5. Parent or guardian of study participant is able to understand and comply with the requirements of the study (including QD injection regimen and all other study procedures) and is able to understand and sign the written consent/assent.
Key Exclusion Criteria
1. Glycated hemoglobin (HbA1c) \>9.0% at screening
2. History of significant liver disease
3. Glomerular filtration rate (GFR) \<60 milliliter per minute per 1.73 meter square (mL/min/1.73 m\^2)
4. History or close family history of melanoma, or participant history of oculocutaneous albinism.
5. Significant dermatologic findings relating to melanoma or pre-melanoma skin lesions (excluding non-invasive basal or squamous cell lesion)
6. Participation in any clinical study with an investigational drug/device within 3 months prior to the first day of dosing.
7. Previously enrolled in a clinical study involving setmelanotide or any previous exposure to setmelanotide.
8. Significant hypersensitivity to any excipient in the study drug.
9. Inadequate hepatic function
10. Any other uncontrolled endocrine, metabolic or medical condition(s) known to impact body weight
Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.
Cohortes
Thérapie ou Intervention proposée
Cohortes
Nom
Condition médicale
Traitement
État du recrutement
Setmelanotide: Groupe PPL
Les participants avec des mutations bialléliques POMC)/PCSK1/LEPR collectivement désignées comme PPL ont reçu setmelanotide à une dose de 0,5 milligrammes (mg) par jour (QD) par injection SC pendant 52 semaines. La dose a été augmentée par incréments de 0,5 mg toutes les 2 semaines, si tolérée, lors des visites d'escalade de dose (semaines 2, 4 et 6) jusqu'à une dose maximale de 0,5 à 2,0 mg QD en fonction du poids corporel. Après la dernière dose dans cette étude, les participants susceptibles de bénéficier d'un traitement continu par setmelanotide et ayant complété cet essai pourraient être éligibles pour entrer dans un essai d'extension à long terme (LTE) ouvert avec setmelanotide.
Donnée non disponible
Inconnu
Setmelanotide: Groupe BBS
Les participants avec BBS ont reçu setmelanotide à une dose de 0,5 mg QD par injection SC pendant 52 semaines. La dose a été augmentée par incréments de 0,5 mg toutes les 2 semaines, si tolérée, lors des visites d'escalade de dose (semaines 2, 4 et 6) jusqu'à une dose maximale de 0,5 à 2,0 mg QD en fonction du poids corporel. Après la dernière dose dans cette étude, les participants susceptibles de bénéficier d'un traitement continu par setmelanotide et ayant complété cet essai pourraient être éligibles pour entrer dans un essai d'extension à long terme (LTE) ouvert avec setmelanotide.
Donnée non disponible
Inconnu
Setmelanotide: Groupe PPL
État du recrutement
unknown
Les participants avec des mutations bialléliques POMC)/PCSK1/LEPR collectivement désignées comme PPL ont reçu setmelanotide à une dose de 0,5 milligrammes (mg) par jour (QD) par injection SC pendant 52 semaines. La dose a été augmentée par incréments de 0,5 mg toutes les 2 semaines, si tolérée, lors des visites d'escalade de dose (semaines 2, 4 et 6) jusqu'à une dose maximale de 0,5 à 2,0 mg QD en fonction du poids corporel. Après la dernière dose dans cette étude, les participants susceptibles de bénéficier d'un traitement continu par setmelanotide et ayant complété cet essai pourraient être éligibles pour entrer dans un essai d'extension à long terme (LTE) ouvert avec setmelanotide.
Setmelanotide: Groupe BBS
État du recrutement
unknown
Les participants avec BBS ont reçu setmelanotide à une dose de 0,5 mg QD par injection SC pendant 52 semaines. La dose a été augmentée par incréments de 0,5 mg toutes les 2 semaines, si tolérée, lors des visites d'escalade de dose (semaines 2, 4 et 6) jusqu'à une dose maximale de 0,5 à 2,0 mg QD en fonction du poids corporel. Après la dernière dose dans cette étude, les participants susceptibles de bénéficier d'un traitement continu par setmelanotide et ayant complété cet essai pourraient être éligibles pour entrer dans un essai d'extension à long terme (LTE) ouvert avec setmelanotide.
Données à jour depuis :
26 novembre 2024
Description de l'étude
Description de l'étude
Résumé de l'étude
Il s'agit d'une étude clinique ouverte de phase 3 pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité de setmelanotide sur une période de traitement d'un an, chez des participants pédiatriques âgés de 2 à <6 ans souffrant d'obésité due à des variants bialléliques des gènes de la pro-opiomélanocortine (POMC), de la proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1) ou du récepteur de la leptine (LEPR) ou du syndrome de Bardet-Biedl (BBS).
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original
This is a phase 3 open-label, clinical study to evaluate the efficacy, safety and tolerability of setmelanotide over 1 year of treatment, in pediatric participants aged 2 to \<6 years with obesity due to either biallelic variants of the pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1) or leptin receptor (LEPR) genes or Bardet-Biedl Syndrome (BBS).
Des participants pédiatriques âgés de 2 à moins de 6 ans souffrant d'obésité due à des variants bialléliques des gènes POMC, PCSK1 ou LEPR ou à la BBS seront inscrits dans cet essai clinique de phase 3 ouvert dans l'un des environ 8 centres cliniques en Amérique du Nord, en Europe ou en Australie. Tous les participants recevront du setmélanotide par injection sous-cutanée quotidienne (SC) pendant 1 an.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Pediatric participants aged 2 to \<6 years with obesity due to either biallelic variants of the POMC, PCSK1 or LEPR genes or BBS will be enrolled into this phase 3 open-label clinical trial at one of approximately 8 clinical centers in North America, Europe, or Australia. All participants will be assigned to receive setmelanotide via daily subcutaneous (SC) injection for 1 year.
Centres participants
Sites
Centres participants
6
centres
ADDENBROOKE'S HOSPITAL, WELLCOME TRUST-MRC INSTITUTE OF METABOLIC SCIENCE
Cambridge
UNITED KINGDOM
Recrutement local
État du recrutement:
FERMÉ
CHILDREN'S HOSPITAL COLORADO
Aurora
COLORADO, UNITED STATES
Recrutement local
État du recrutement:
FERMÉ
COLUMBIA UNIVERSITY MEDICAL CENTER, DIVISION OF PEDIATRIC ENDOCRINOLOGY, DIABETES AND METABOLISM
New york
NEW YORK, UNITED STATES
Recrutement local
État du recrutement:
FERMÉ
HOSPITAL INFANTIL NIÑO JESUS
Madrid
SPAIN
Recrutement local
État du recrutement:
FERMÉ
MARSHFIELD CLINIC RESEARCH FOUNDATION
Marshfield
WISCONSIN, UNITED STATES
Recrutement local
État du recrutement:
FERMÉ
SYDNEY CHILDREN'S HOSPITAL
Randwick
NEW SOUTH WALES, AUSTRALIA
Recrutement local
État du recrutement:
FERMÉ
Source d'information
Dernière modification :
26 novembre 2024
Données à jour depuis :
22 fév.
Origine des données :
clinicaltrials.gov
