Épidémiologie des avc silencieux et manifestes dans la drépanocytose (escd)
Promoteur(s) :
Vanderbilt University Medical Center
Recrutement : fermé
Centres participants
4
Dernière modification : 2026-02-12
DESCRIPTION DE L'ÉTUDE
Résumé de l'étude
La drépanocytose est une maladie rare touchant environ 100 000 individus, souvent pauvres et mal desservis, aux États-Unis. Les AVC silencieux et manifestes contribuent de manière significative à la morbidité chez les adultes atteints de drépanocytose, entraînant une altération fonctionnelle, des difficultés scolaires et professionnelles, et un décès prématuré. Cinq essais contrôlés randomisés financés par les NIH ont identifié des thérapies pour prévenir les AVC silencieux et manifestes chez les enfants atteints de drépanocytose, notamment la thérapie de transfusion sanguine mensuelle (pour prévenir les AVC initiaux et récurrents) et l'hydroxyurée (pour prévenir les AVC initiaux). Malgré l'observation selon laquelle au moins 99 % des enfants atteints de drépanocytose dans les pays à revenu élevé atteignent l'âge adulte, et environ 60 % des adultes subiront un AVC ou plus (~50 % avec des AVC silencieux et ~10 % avec des AVC manifestes), aucun essai sur les AVC n'a établi d'approches thérapeutiques pour les adultes atteints de drépanocytose. Pour les adultes atteints de drépanocytose, il n'existe pas de lignes directrices fondées sur des preuves pour les stratégies de prévention des AVC secondaires. L'application de stratégies de prévention des AVC chez les enfants peut ne pas être efficace pour la prévention des AVC chez les adultes atteints de drépanocytose, en particulier compte tenu du taux élevé de comorbidités. L'identification de sous-groupes d'adultes atteints de drépanocytose et présentant une incidence plus élevée associée à la contribution de facteurs de risque d'AVC établis dans la population générale (tabagisme, diabète, obésité, maladie rénale) fournira les données requises pour les premiers essais cliniques de phase III axés sur la prévention des AVC secondaires chez les adultes.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original
Sickle Cell Disease (SCD) is a rare disease occurring in an estimated 100,000 individuals, often poor and underserved, in the US. Silent and overt strokes contribute significantly to morbidity in adults with SCD, resulting in functional impairment, challenges with school and job performance, and premature death. Five NIH-funded randomized controlled trials have identified therapies to prevent silent and overt strokes in children with SCD, including monthly blood transfusion therapy (for preventing initial and recurrent strokes) and hydroxyurea (for preventing initial strokes). Despite the observation that at least 99% of children with SCD in high-income countries reach adulthood, and approximately 60% of adults will experience one or more strokes (\~50% with silent strokes and \~10% with overt strokes), no stroke trials have established therapeutic approaches for adults with SCD. For adults with SCD, inadequate evidence-based guidelines exist for secondary stroke prevention strategies. Applying stroke prevention strategies in children may not be effective for stroke prevention in adults with SCD, particularly given the high rate of co-morbidities. Identifying subgroups of adults with SCD and higher incidence coupled with the contribution of established stroke risk factors in the general population (smoking, diabetes, obesity, renal disease) will provide the requisite data required for the first-ever phase III clinical trials focused on secondary stroke prevention in adults.
Dans trois centres de drépanocytose pour adultes, nous mènerons une étude de cohorte prospective pour tester l'hypothèse principale selon laquelle l'incidence de la récurrence d'infarctus (AVC ou AVC silencieux) ou de nouveaux AVC chez les adultes avec des AVC silencieux traités par hydroxyurée sera plus élevée que chez ceux sans AVC traités par hydroxyurée. Nous testerons deux hypothèses secondaires : 1) les adultes atteints de drépanocytose et d'AVC silencieux présentent une morbidité cognitive par rapport aux adultes atteints de drépanocytose sans AVC silencieux, et 2) les adultes atteints de drépanocytose et d'AVC recevant des transfusions sanguines régulières auront une incidence plus élevée de récurrence d'infarctus que ceux atteints de drépanocytose sans AVC. Les objectifs incluent Objectif 1 : Comparer l'incidence de nouveaux AVC manifestes et silencieux chez les adultes atteints de drépanocytose et d'AVC silencieux à un groupe témoin d'adultes sans AVC silencieux ou AVC manifestes. Objectif 2 : Comparer la morbidité cognitive de ceux atteints d'AVC silencieux et d'AVC manifestes à ceux sans AVC. Objectif 3 : Comparer l'incidence de nouveaux AVC manifestes et silencieux chez les adultes atteints de drépanocytose et d'AVC manifestes recevant des transfusions aux adultes atteints de drépanocytose sans AVC silencieux ou AVC manifestes traités par hydroxyurée. Toutes les informations cliniques et neuroimagerie seront centralisées et évaluées par des comités de neurologie et de neuroradiologie masqués et expérimentés. Les données générées après l'achèvement de cette proposition sont cruciales pour le développement des premiers essais de phase III pour les thérapies de prévention des AVC secondaires chez les adultes atteints de drépanocytose.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original
In three adult SCD centers, we will conduct a prospective cohort study to test the primary hypothesis that the incidence of infarct recurrence (stroke or silent stroke) or new strokes in adults with silent strokes treated with hydroxyurea will be greater than in those without strokes treated with hydroxyurea. We will test two secondary hypotheses: 1) adults with SCD and silent strokes have cognitive morbidity when compared to adults with SCD without silent strokes, and 2) adults with SCD and strokes receiving regular blood transfusion will have a higher incidence of infarct recurrence than those with SCD without strokes. The aims include Aim 1: Compare the incidence of new overt and silent strokes in adults with SCD and silent strokes to a comparison group of adults without silent strokes or overt strokes. Aim 2: Compare the cognitive morbidity of those with silent strokes and overt strokes to those without strokes. Aim 3: Compare the incidence of new overt and silent stroke in adults with SCD and overt strokes receiving transfusion to adults with SCD without silent or overt strokes treated with hydroxyurea. All clinical information and neuroimaging will be centrally adjudicated with masked and experienced neurology and neuroradiology committees. Data generated after completion of this proposal are critical for developing the first-ever phase III trials for secondary stroke prevention therapies in adults with SCD.
RECRUTEMENT
Profil des participants
Limites d'âge
minimum : 18 ans
Sexe(s) des participants
Tous
Source : Importé depuis le centre
Condition médicale (spécialité visée)
Domaine de recherche
Anémie, drépanocytose
Drépanocytose
AVC
Thalassémie drépanocytaire
Drépanocytose bêta0-thalassémie
Critères de sélection
Critères d'inclusion:
Participants atteints de drépanocytose sur analyse d'hémoglobine et/ou autres documents confirmant le phénotype
Patients ≥ 18 ans
Patients suivis régulièrement (au moins deux visites par an) dans les cliniques d'hématologie
Patients ayant démontré leur adhésion aux visites de suivi pendant ≥ 3 ans
Patients prêts à être suivis de manière prospective pendant un minimum de 3,5 ans et acceptant de réaliser une IRM/ARM du cerveau à la sortie des soins standards, ainsi qu'une IRM/ARM tous les 12 à 18 mois ou la participation à l'essai VUMC AHA avec le Dr Jordan en tant que PI. Il s'agit d'adultes atteints de SCA âgés de 18 à 40 ans au début de l'étude, inscrits avec un statut d'infarctus quelconque (aucun, SCI ou AVC manifeste) et suivis de manière prospective.
Volonté de se conformer au protocole de l'étude, aux visites cliniques régulières
Critères d'exclusion:
Participants jugés non conformes par l'hématologiste sur la base de l'expérience antérieure en termes de rendez-vous en clinique et de suivi des conseils
Participants présentant des contre-indications à l'IRM, y compris les personnes avec des objets métalliques étrangers incompatibles avec l'IRM
Cohortes
Nom
Condition médicale
Traitement
État du recrutement
SCA avec AVC manifeste
Donnée non disponible
Les participants ont une drépanocytose et des antécédents d'AVC manifeste.
Inconnu
SCA avec AVC silencieux
Donnée non disponible
Les participants ont une drépanocytose et des antécédents d'AVC silencieux.
Inconnu
SCA sans AVC
Donnée non disponible
Les participants ont une drépanocytose et aucun antécédent d'AVC.
Inconnu
SCA avec AVC manifeste
État du recrutement
inconnu
Les participants ont une drépanocytose et des antécédents d'AVC manifeste.
SCA avec AVC silencieux
État du recrutement
inconnu
Les participants ont une drépanocytose et des antécédents d'AVC silencieux.
SCA sans AVC
État du recrutement
inconnu
Les participants ont une drépanocytose et aucun antécédent d'AVC.
Données à jour depuis :
12 février 2026
SITES ET CONTACTS
Centre principal
university of alabama at birmingham
BIRMINGHAM, ALABAMA, UNITED STATES
Recrutement local
—
FERMÉ
Aussi disponible à: NASHVILLE, (TENNESSEE), ST. LOUIS, (MISSOURI), NASHVILLE, (TENNESSEE)
Dernière modification :
12 février 2026
Données à jour depuis :
18 fév.
Origine des données :
clinicaltrials.gov
Participants atteints de drépanocytose sur analyse d'hémoglobine et/ou autres documents confirmant le phénotype
Patients ≥ 18 ans
Patients suivis régulièrement (au moins deux visites par an) dans les cliniques d'hématologie
Patients ayant démontré leur adhésion aux visites de suivi pendant ≥ 3 ans
Patients prêts à être suivis de manière prospective pendant un minimum de 3,5 ans et acceptant de réaliser une IRM/ARM du cerveau à la sortie des soins standards, ainsi qu'une IRM/ARM tous les 12 à 18 mois ou la participation à l'essai VUMC AHA avec le Dr Jordan en tant que PI. Il s'agit d'adultes atteints de SCA âgés de 18 à 40 ans au début de l'étude, inscrits avec un statut d'infarctus quelconque (aucun, SCI ou AVC manifeste) et suivis de manière prospective.
Volonté de se conformer au protocole de l'étude, aux visites cliniques régulières
Critères d'exclusion:
Participants jugés non conformes par l'hématologiste sur la base de l'expérience antérieure en termes de rendez-vous en clinique et de suivi des conseils
Participants présentant des contre-indications à l'IRM, y compris les personnes avec des objets métalliques étrangers incompatibles avec l'IRM
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Inclusion Criteria:
1. Participants with sickle cell disease on hemoglobin analysis and/or other confirmatory documentation of phenotype
2. Patients ≥ 18 years of age
3. Patients followed regularly (at least two visits per year) in the hematology clinics
4. Patients who have demonstrated adherence with follow-up visits for ≥ 3 years
5. Patients willing to be followed prospectively for a minimum of 3.5 years and agree to a standard care exit MRI/MRA of the brain, as well as MRI/MRA every 12 to 18 months or participation in VUMC AHA trial with Dr. Jordan as PI. These are adults with SCA aged 18-40 years at study entry, enrolled with any infarct status (none, SCI or overt stroke) and followed prospectively.
6. Willingness to comply with study protocol, routine clinic visits
Exclusion criteria:
1. Participants judged to be non-compliant by the hematologist based on previous experience in terms of clinic appointments and following advice
2. Participants with contraindications to MRI, including individuals with MRI-incompatible foreign metal objects
Cohortes
Thérapie ou Intervention proposée
Cohortes
Nom
Condition médicale
Traitement
État du recrutement
SCA avec AVC manifeste
Donnée non disponible
Les participants ont une drépanocytose et des antécédents d'AVC manifeste.
Inconnu
SCA avec AVC silencieux
Donnée non disponible
Les participants ont une drépanocytose et des antécédents d'AVC silencieux.
Inconnu
SCA sans AVC
Donnée non disponible
Les participants ont une drépanocytose et aucun antécédent d'AVC.
Inconnu
SCA avec AVC manifeste
État du recrutement
inconnu
Les participants ont une drépanocytose et des antécédents d'AVC manifeste.
SCA avec AVC silencieux
État du recrutement
inconnu
Les participants ont une drépanocytose et des antécédents d'AVC silencieux.
SCA sans AVC
État du recrutement
inconnu
Les participants ont une drépanocytose et aucun antécédent d'AVC.
Données à jour depuis :
12 février 2026
Description de l'étude
Description de l'étude
Résumé de l'étude
La drépanocytose est une maladie rare touchant environ 100 000 individus, souvent pauvres et mal desservis, aux États-Unis. Les AVC silencieux et manifestes contribuent de manière significative à la morbidité chez les adultes atteints de drépanocytose, entraînant une altération fonctionnelle, des difficultés scolaires et professionnelles, et un décès prématuré. Cinq essais contrôlés randomisés financés par les NIH ont identifié des thérapies pour prévenir les AVC silencieux et manifestes chez les enfants atteints de drépanocytose, notamment la thérapie de transfusion sanguine mensuelle (pour prévenir les AVC initiaux et récurrents) et l'hydroxyurée (pour prévenir les AVC initiaux). Malgré l'observation selon laquelle au moins 99 % des enfants atteints de drépanocytose dans les pays à revenu élevé atteignent l'âge adulte, et environ 60 % des adultes subiront un AVC ou plus (~50 % avec des AVC silencieux et ~10 % avec des AVC manifestes), aucun essai sur les AVC n'a établi d'approches thérapeutiques pour les adultes atteints de drépanocytose. Pour les adultes atteints de drépanocytose, il n'existe pas de lignes directrices fondées sur des preuves pour les stratégies de prévention des AVC secondaires. L'application de stratégies de prévention des AVC chez les enfants peut ne pas être efficace pour la prévention des AVC chez les adultes atteints de drépanocytose, en particulier compte tenu du taux élevé de comorbidités. L'identification de sous-groupes d'adultes atteints de drépanocytose et présentant une incidence plus élevée associée à la contribution de facteurs de risque d'AVC établis dans la population générale (tabagisme, diabète, obésité, maladie rénale) fournira les données requises pour les premiers essais cliniques de phase III axés sur la prévention des AVC secondaires chez les adultes.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Sickle Cell Disease (SCD) is a rare disease occurring in an estimated 100,000 individuals, often poor and underserved, in the US. Silent and overt strokes contribute significantly to morbidity in adults with SCD, resulting in functional impairment, challenges with school and job performance, and premature death. Five NIH-funded randomized controlled trials have identified therapies to prevent silent and overt strokes in children with SCD, including monthly blood transfusion therapy (for preventing initial and recurrent strokes) and hydroxyurea (for preventing initial strokes). Despite the observation that at least 99% of children with SCD in high-income countries reach adulthood, and approximately 60% of adults will experience one or more strokes (\~50% with silent strokes and \~10% with overt strokes), no stroke trials have established therapeutic approaches for adults with SCD. For adults with SCD, inadequate evidence-based guidelines exist for secondary stroke prevention strategies. Applying stroke prevention strategies in children may not be effective for stroke prevention in adults with SCD, particularly given the high rate of co-morbidities. Identifying subgroups of adults with SCD and higher incidence coupled with the contribution of established stroke risk factors in the general population (smoking, diabetes, obesity, renal disease) will provide the requisite data required for the first-ever phase III clinical trials focused on secondary stroke prevention in adults.
Dans trois centres de drépanocytose pour adultes, nous mènerons une étude de cohorte prospective pour tester l'hypothèse principale selon laquelle l'incidence de la récurrence d'infarctus (AVC ou AVC silencieux) ou de nouveaux AVC chez les adultes avec des AVC silencieux traités par hydroxyurée sera plus élevée que chez ceux sans AVC traités par hydroxyurée. Nous testerons deux hypothèses secondaires : 1) les adultes atteints de drépanocytose et d'AVC silencieux présentent une morbidité cognitive par rapport aux adultes atteints de drépanocytose sans AVC silencieux, et 2) les adultes atteints de drépanocytose et d'AVC recevant des transfusions sanguines régulières auront une incidence plus élevée de récurrence d'infarctus que ceux atteints de drépanocytose sans AVC. Les objectifs incluent Objectif 1 : Comparer l'incidence de nouveaux AVC manifestes et silencieux chez les adultes atteints de drépanocytose et d'AVC silencieux à un groupe témoin d'adultes sans AVC silencieux ou AVC manifestes. Objectif 2 : Comparer la morbidité cognitive de ceux atteints d'AVC silencieux et d'AVC manifestes à ceux sans AVC. Objectif 3 : Comparer l'incidence de nouveaux AVC manifestes et silencieux chez les adultes atteints de drépanocytose et d'AVC manifestes recevant des transfusions aux adultes atteints de drépanocytose sans AVC silencieux ou AVC manifestes traités par hydroxyurée. Toutes les informations cliniques et neuroimagerie seront centralisées et évaluées par des comités de neurologie et de neuroradiologie masqués et expérimentés. Les données générées après l'achèvement de cette proposition sont cruciales pour le développement des premiers essais de phase III pour les thérapies de prévention des AVC secondaires chez les adultes atteints de drépanocytose.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original
In three adult SCD centers, we will conduct a prospective cohort study to test the primary hypothesis that the incidence of infarct recurrence (stroke or silent stroke) or new strokes in adults with silent strokes treated with hydroxyurea will be greater than in those without strokes treated with hydroxyurea. We will test two secondary hypotheses: 1) adults with SCD and silent strokes have cognitive morbidity when compared to adults with SCD without silent strokes, and 2) adults with SCD and strokes receiving regular blood transfusion will have a higher incidence of infarct recurrence than those with SCD without strokes. The aims include Aim 1: Compare the incidence of new overt and silent strokes in adults with SCD and silent strokes to a comparison group of adults without silent strokes or overt strokes. Aim 2: Compare the cognitive morbidity of those with silent strokes and overt strokes to those without strokes. Aim 3: Compare the incidence of new overt and silent stroke in adults with SCD and overt strokes receiving transfusion to adults with SCD without silent or overt strokes treated with hydroxyurea. All clinical information and neuroimaging will be centrally adjudicated with masked and experienced neurology and neuroradiology committees. Data generated after completion of this proposal are critical for developing the first-ever phase III trials for secondary stroke prevention therapies in adults with SCD.
Centres participants
Sites
Centres participants
4
centres
UNIVERSITY OF ALABAMA AT BIRMINGHAM
Birmingham
ALABAMA, UNITED STATES
Recrutement local
État du recrutement:
FERMÉ
VANDERBILT UNIVERSITY MEDICAL CENTER
Nashville
TENNESSEE, UNITED STATES
Recrutement local
État du recrutement:
FERMÉ
VANDERBILT UNIVERSITY MEDICAL CENTER /ID# 244577
Nashville
TENNESSEE, UNITED STATES
Recrutement local
État du recrutement:
FERMÉ
WASHINGTON UNIVERSITY SCHOOL OF MEDICINE IN ST LOUIS - OPHTHALMOLOGY
St. louis
MISSOURI, UNITED STATES
Recrutement local
État du recrutement:
FERMÉ
Source d'information
Dernière modification :
12 février 2026
Données à jour depuis :
18 fév.
Origine des données :
clinicaltrials.gov
