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Identifiant
R3918-PNH-2050
Titre
Une étude chez des patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (hpn) pour évaluer la sécurité du traitement à long terme avec la thérapie combinée pozelimab + cemdisiran et son efficacité.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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a study in adult patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (pnh) to evaluate how safe long-term treatment with pozelimab + cemdisiran combination therapy is and how well it works.
1. Patients atteints d'HPN ayant terminé, sans interruption permanente, le traitement de l'étude dans l'étude parente (R3918-HPN-2021\[NCT05133531\]), y compris la période de transition après le traitement en ouvert, si applicable.
2. Disposés et capables de se conformer aux visites en clinique et aux procédures liées à l'étude, y compris les vaccinations méningococciques requises selon le protocole.
Patients avec polymorphisme du C5
1. Patients atteints d'HPN ayant un polymorphisme du C5 documenté les rendant réfractaires à l'eculizumab ou au ravulizumab (par exemple, p.Arg885His, p.Arg885Cys), comme décrit dans le protocole
2. Diagnostic d'HPN confirmé par cytométrie de flux de haute sensibilité testant les granulocytes ou monocytes PNH
3. Maladie active, définie par la présence d'un ou plusieurs signes ou symptômes liés à l'HPN comme décrit dans le protocole
4. Niveau de LDH ≥2 × limite supérieure de la normale (LSN) lors de la visite de dépistage
5. Disposés et capables de se conformer aux visites en clinique et aux procédures liées à l'étude, y compris les vaccinations méningococciques requises selon le protocole
Critères d'exclusion principaux :
Patients provenant de l'étude parente
1. Écarts importants au protocole dans l'étude parente selon le jugement de l'investigateur et dans la mesure où ces écarts pourraient (s'ils se poursuivaient) affecter les objectifs de l'étude et/ou la sécurité du patient
2. Toute nouvelle condition ou aggravation d'une condition existante qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le patient inapte à l'enrôlement ou pourrait interférer avec sa participation ou l'achèvement de l'étude
Patients avec polymorphisme du C5
1. Traitement antérieur avec des inhibiteurs du complément dans les 5 demi-vies de l'agent respectif avant le dépistage, à l'exception de l'eculizumab ou du ravulizumab qui ne sont pas exclusifs
2. Réception d'une greffe d'organe, antécédents de greffe de moelle osseuse ou autre greffe hématologique
3. Non-conformité aux exigences de vaccination méningococcique et, au minimum, documentation de la vaccination méningococcique quadrivalente dans les 5 ans précédant l'enrôlement et du vaccin de type B dans les 3 ans précédant l'enrôlement comme décrit dans le protocole
4. Antigène de surface de l'hépatite B positif ou acide ribonucléique (ARN) du virus de l'hépatite C lors du dépistage
5. Patients avec VIH connu avec antécédents d'infections opportunistes au cours de la dernière année comme décrit dans le protocole
6. Déficience complémentaire héréditaire connue
7. Antécédents documentés de maladies auto-immunes systémiques actives, non contrôlées et en cours
8. Antécédents documentés de cirrhose hépatique ou patients avec maladie hépatique présentant des preuves de fonction hépatique actuellement altérée ou patients avec élévations de l'alanine aminotransférase (ALT) ou de l'aspartate aminotransférase (AST) (non liées à l'HPN ou à ses complications) comme décrit dans le protocole
Note : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Key Inclusion Criteria:
Patients Entering from the Parent Study
1. Patients with PNH who have completed, without permanent discontinuation, study treatment in the parent study (R3918-PNH-2021\[NCT05133531\]), including the post-Open-label treatment period (OLTP) transition period, if applicable.
2. Willing and able to comply with clinic visits and study-related procedures, including meningococcal vaccinations required per protocol.
Patients Entering with C5 polymorphism
1. Patients with PNH who have a documented C5 polymorphism rendering them refractory to eculizumab or ravulizumab (eg, p.Arg885His, p.Arg885Cys), as described in the protocol
2. Diagnosis of PNH confirmed by high-sensitivity flow cytometry testing with PNH granulocytes or monocytes
3. Active disease, as defined by the presence of 1 or more PNH-related sign or symptom as described in the protocol
4. LDH level ≥2 × upper limit of normal (ULN) at the screening visit
5. Willing and able to comply with clinic visits and study-related procedures, including meningococcal vaccinations required per protocol
Key Exclusion Criteria:
Patients Entering from the Parent Study
1. Significant protocol deviation(s) in the parent study based on the investigator's judgment and to the extent that these would (if continued) impact the study objectives and/or safety of the patient
2. Any new condition or worsening of an existing condition which, in the opinion of the investigator, would make the patient unsuitable for enrollment or could interfere with the patient participating in or completing the study
Patients Entering with C5 polymorphism
1. Prior treatment with complement inhibitors within 5 half-lives of the respective agent prior to screening, except for prior eculizumab or ravulizumab which are not exclusionary
2. Receipt of an organ transplant, history of bone marrow transplantation or other hematologic transplant
3. Not meeting meningococcal vaccination requirements and, at a minimum, documentation of quadrivalent meningococcal vaccination within 5 years prior to enrollment and serotype B vaccine within 3 years prior to enrollment as described in the protocol
4. Positive hepatitis B surface antigen or hepatitis C virus Ribonucleic acid (RNA) during screening
5. Patients with known HIV with history of opportunistic infections in the last 1 year as described in the protocol
6. Known hereditary complement deficiency
7. Documented history of active, uncontrolled, ongoing systemic autoimmune diseases
8. Documented history of liver cirrhosis or patients with liver disease with evidence of current impaired liver function or patients with elevations in Alanine aminotransferase (ALT) or Aspartate aminotransferase (AST) (unrelated to PNH or its complications) as described in the protocol
Note: Other protocol-defined Inclusion/ Exclusion Criteria apply
Cohortes
Thérapie ou Intervention proposée
Cohortes
Nom
Condition médicale
Traitement
État du recrutement
Patients en Transition HPN
Patients atteints d'HPN ayant terminé le traitement / les exigences du protocole (le cas échéant) dans l'étude parente (R3918-HPN-2021 \[NCT05133531\])
Donnée non disponible
Inconnu
Patients avec Polymorphisme C5
Patients n'ayant pas été traités dans l'étude parente mais ayant une variation documentée du composant 5 du complément (C5) les rendant réfractaires à l'eculizumab/ravulizumab. Note : Dose de charge de pozelimab administrée par IV le Jour 1.
Donnée non disponible
Inconnu
Patients en Transition HPN
État du recrutement
inconnu
Patients atteints d'HPN ayant terminé le traitement / les exigences du protocole (le cas échéant) dans l'étude parente (R3918-HPN-2021 \[NCT05133531\])
Patients avec Polymorphisme C5
État du recrutement
inconnu
Patients n'ayant pas été traités dans l'étude parente mais ayant une variation documentée du composant 5 du complément (C5) les rendant réfractaires à l'eculizumab/ravulizumab. Note : Dose de charge de pozelimab administrée par IV le Jour 1.
Données à jour depuis :
8 avril 2025
Description de l'étude
Description de l'étude
Résumé de l'étude
Cette étude recherche une combinaison de traitement expérimental avec deux médicaments expérimentaux appelés pozelimab et cemdisiran. L'étude se concentre sur les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Le but de cette étude est de voir comment la combinaison pozelimab + cemdisiran est sûre et efficace pour les patients atteints de HPN à long terme. La combinaison pozelimab + cemdisiran peut être désignée sous le nom de "médicaments de l'étude" dans cette section.
Cette étude examine plusieurs autres questions de recherche, y compris :
* Quelle est l'efficacité de la combinaison pozelimab + cemdisiran ?
* Quels effets secondaires peuvent survenir en prenant les médicaments de l'étude ?
* Quelle quantité de chaque médicament de l'étude se trouve dans le sang à différents moments ?
* Si le corps produit des anticorps contre les médicaments de l'étude (ce qui pourrait rendre les médicaments moins efficaces ou pourrait entraîner des effets secondaires)
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original
This study is researching an experimental treatment combination with two experimental drugs called pozelimab and cemdisiran. The study is focused on patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH). The aim of this study is to see how safe and effective the pozelimab + cemdisiran combination is for patients with PNH in the long term. The pozelimab + cemdisiran combination may be referred to as "study drugs" in this section.
This study is looking at several other research questions, including:
* How effective is the pozelimab + cemdisiran combination?
* What side effects may happen from taking the study drugs?
* How much of each study drug is in the blood at different times?
* Whether the body makes antibodies against the study drugs (which could make the drugs less effective or could lead to side effects)
