Âge ≥16 ans.
Diagnostic de la FRDA, documenté génétiquement comme étant dû à une homozygotie pour une expansion de répétition GAA dans l'intron 1 de FXN.
Stade fonctionnel sur l'échelle d'Ataxie du FARS complet de 1 ou plus (un score de 1 est attribué si le sujet présente "Des signes minimes détectés par le médecin lors du dépistage. Peut courir ou sauter sans perte d'équilibre. Pas de handicap."), et un score total de mFARS de ≤ 65.
Fonction d'organe terminal adéquate définie comme suit: (i) bilirubine totale <2x limite supérieure de la normale sauf si attribuable à la maladie de Gilbert, (ii) ALT et AST <1,5x limite supérieure de la normale, (iii) Créatinine <2x limite supérieure de la normale, (iv) neutrophiles >1,5x10^9/L, (v) plaquettes >10^6/μL.
Consentement éclairé écrit fourni.
Critères d'exclusion:
Hospitalisation non élective au cours des 60 derniers jours qui pourrait être préoccupante selon le jugement de l'investigateur. Toute hospitalisation au cours des 60 derniers jours sera évaluée et si, selon le jugement de l'investigateur, elle pourrait compromettre l'individu ou l'étude, cette personne ne sera pas recrutée. Les exemples incluent si l'individu est hospitalisé pour la gestion de la morbidité cardiaque telle qu'une arythmie non contrôlée ou une angine ou pour une chirurgie orthopédique pour une fracture d'un membre inférieur.
Femmes enceintes ou allaitantes ou hommes et femmes en âge de procréer qui ne sont pas prêts à utiliser une contraception pendant la durée de l'étude.
FRDA due à une hétérozygotie composée pour une expansion de répétition GAA et une mutation/deletion ponctuelle dans le gène FXN.
Arythmies actuelles ou récentes (au cours des 12 derniers mois) incluant: fibrillation auriculaire, flutter auriculaire, tachycardie sinusale >120/min, bradycardie sinusale <50/min. Arythmie paroxystique symptomatique récurrente. Insuffisance cardiaque (par New York Heart Association >2). Fraction d'éjection du VG réduite (<50%) au cours des six derniers mois.
Maladie médicale qui, selon l'investigateur, compromettrait l'achèvement sûr de l'étude. Les exemples incluent le cancer, la maladie inflammatoire chronique, le diabète sévère (de type I ou II, HbA1c >8%), l'insuffisance hépatique chronique, l'épilepsie, la thrombocytose.
Preuve de dysfonction d'organe terminal à travers l'échec à répondre à un ou plusieurs paramètres dans le critère d'inclusion numéro 4.
Cancer invasif antérieur (à l'exclusion du cancer de la peau basocellulaire ou épidermoïde localisé).
Hypersensibilité connue au resvératrol.
Utilisation de tout agent d'investigation dans les 30 jours précédant l'inscription.
Utilisation d'antioxydants tels que la vitamine E, la coenzyme Q10 ou l'idebénone dans les 30 jours précédant l'inscription.
Utilisation concomitante de médicaments avec un potentiel d'interactions médicamenteuses cliniquement pertinentes. Cela inclut les médicaments avec une plage thérapeutique étroite qui sont métabolisés par les systèmes cytochrome P450 3A4, 2D6 ou 2C9 par exemple la warfarine, l'amiodarone.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Inclusion Criteria:
Age ≥16 years.
Diagnosis of FRDA, genetically documented as being due to homozygosity for a GAA repeat expansion in intron 1 of FXN.
Functional stage on the complete FARS Ataxia Scale of 1 or more (a score of 1 is given if the subject presents "Minimal signs detected by the physician during screening. Can run or jump without loss of balance. No disability."), and a total mFARS score of ≤ 65.
Adequate end organ function defined as follows: (i) total bilirubin <2x upper limit of normal unless attributable to Gilbert's syndrome, (ii) ALT and AST <1.5x upper limit of normal, (iii) Creatinine <2x upper limit of normal, (iv) neutrophils >1.5x10^9/L, (v) platelets >10^6/μL.
Written informed consent provided.
Exclusion Criteria:
Non-elective hospitalization within the last 60 days that could be concerning as per the investigator's judgment. Any hospitalization within the last 60 days will be assessed, and if, according to the investigator's judgment, it could compromise the individual or the study, this person will not be recruited. Examples include if the individual is hospitalized for management of cardiac morbidity such as uncontrolled arrhythmia or angina or for orthopedic surgery for a lower limb fracture.
Pregnant or breastfeeding women or men and women of childbearing age who are not willing to use contraception during the study duration.
FRDA due to compound heterozygosity for a GAA repeat expansion and a point mutation/deletion in the FXN gene.
Current or recent arrhythmias (within the last 12 months) including: atrial fibrillation, atrial flutter, sinus tachycardia >120/min, sinus bradycardia <50/min. Recurrent symptomatic paroxysmal arrhythmia. Heart failure (by New York Heart Association >2). Reduced left ventricular ejection fraction (<50%) in the last six months.
Medical illness that, in the investigator's opinion, would compromise the safe completion of the study. Examples include cancer, chronic inflammatory disease, severe diabetes (type I or II, HbA1c >8%), chronic liver failure, epilepsy, thrombocytosis.
Evidence of end organ dysfunction through failure to meet one or more parameters in inclusion criterion number 4.
Previous invasive cancer (excluding localized basal cell or squamous cell skin cancer).
Known hypersensitivity to resveratrol.
Use of any investigational agent within 30 days prior to enrollment.
Use of antioxidants such as vitamin E, coenzyme Q10, or idebenone within 30 days prior to enrollment.
Concomitant use of medications with clinically relevant drug interaction potential. This includes medications with a narrow therapeutic range that are metabolized by cytochrome P450 3A4, 2D6, or 2C9 systems for example warfarin, amiodarone.
Cohortes
Thérapie ou Intervention proposée
Cohortes
Nom
Condition médicale
Traitement
État du recrutement
Resveratrol suivi de placebo
Donnée non disponible
1g de resvératrol micronisé deux fois par jour pendant 24 semaines, une période de lavage de 4 semaines, suivi de placebo deux fois par jour pendant 24 semaines.
Inconnu
Placebo suivi de Resveratrol
Donnée non disponible
Placebo deux fois par jour pendant 24 semaines, une période de lavage de 4 semaines, suivi de 1g de resvératrol micronisé deux fois par jour pendant 24 semaines
Inconnu
Resveratrol suivi de placebo
État du recrutement
inconnu
1g de resvératrol micronisé deux fois par jour pendant 24 semaines, une période de lavage de 4 semaines, suivi de placebo deux fois par jour pendant 24 semaines.
Placebo suivi de Resveratrol
État du recrutement
inconnu
Placebo deux fois par jour pendant 24 semaines, une période de lavage de 4 semaines, suivi de 1g de resvératrol micronisé deux fois par jour pendant 24 semaines
Données à jour depuis :
21 mai 2024
Description de l'étude
Description de l'étude
Résumé de l'étude
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité du resvératrol micronisé en tant que traitement pour la FRDA, en termes de réduction de la gravité des symptômes de l'ataxie à 24 semaines, à travers un essai croisé randomisé en aveugle, contrôlé par placebo.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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The purpose of this study is to assess the efficacy of micronized resveratrol as a treatment for FRDA, in terms of reducing the severity of ataxia symptoms at 24 weeks, through a randomized, double-blind, placebo-controlled crossover trial.
L'ataxie de Friedreich (AF) est l'ataxie héréditaire la plus fréquente, avec une prévalence estimée chez les Caucasiens de 1 sur 30 000. Les caractéristiques neurologiques de l'AF sont une ataxie progressive de la démarche et des membres, des réflexes absents des membres inférieurs, et une perte de la sensibilité à la position et aux vibrations. Il n'existe actuellement aucun traitement prouvé pour modifier l'histoire naturelle de l'AF. Le resvératrol est un composé naturellement présent dans le vin rouge, les baies et les noix. On postule qu'il a de nombreux avantages pour la santé, notamment des propriétés antioxydantes, anticancéreuses, antidiabétiques et neuroprotectrices.
L'étude sera un essai croisé randomisé en double aveugle et contrôlé par placebo sur 2 périodes de 2g/jour de resvératrol micronisé dans l'AF sur 24 semaines. L'étude recrutera 40 patients atteints d'AF sur 3 sites. Le critère de jugement principal est le changement du score de l'échelle de cotation de l'ataxie de Friedreich modifiée (mFARS) de la ligne de base à 24 semaines.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
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Friedreich's ataxia (FA) is the most common hereditary ataxia, with an estimated prevalence among Caucasians of 1 in 30,000. The neurological characteristics of FA include progressive ataxia of gait and limbs, absent lower limb reflexes, and loss of position and vibration sense. Currently, there is no proven treatment to alter the natural history of FA. Resveratrol is a compound naturally found in red wine, berries, and nuts. It is postulated to have numerous health benefits, including antioxidant, anticancer, antidiabetic, and neuroprotective properties.
The study will be a double-blind, placebo-controlled, randomized crossover trial of 2g/day of micronized resveratrol in FA over 24 weeks. The study will recruit 40 patients with FA across 3 sites. The primary endpoint is the change in the modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) score from baseline to 24 weeks.
Centres participants
Sites
Centres participants
4
centres
ROYAL NORTH SHORE HOSPITAL
Saint leonards
NEW SOUTH WALES, AUSTRALIA
Recrutement local
État du recrutement:
FERMÉ
ROYAL PERTH HOSPITAL
Perth
WESTERN AUSTRALIA, AUSTRALIA
Recrutement local
État du recrutement:
FERMÉ
THE ROYAL CHILDREN'S HOSPITAL, MURDOCH CHILDREN'S RESEARCH INSTITUTE
Parkville
VICTORIA, AUSTRALIA
Recrutement local
État du recrutement:
FERMÉ
UNIVERSITY OF QUEENSLAND CENTRE FOR CLINICAL RESEARCH (UQCCR)
Herston
QUEENSLAND, AUSTRALIA
Recrutement local
État du recrutement:
FERMÉ
Source d'information
Dernière modification :
21 mai 2024
Données à jour depuis :
3 juil.
Origine des données :
clinicaltrials.gov
