Condition médicale (spécialité visée)
Profil des participants
Sexe(s) des participants
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Critères de sélection
Critères d'inclusion
Critères d'inclusion :
* Capacité à consentir dans la juridiction où l'étude a lieu et capable de donner un consentement éclairé signé.
* Un diagnostic clinique définitif ou probable de myopathie inflammatoire idiopathique (IIM)
* L'un des antécédents médicaux suivants : Diagnostic de dermatomyosite (DM) ou dermatomyosite juvénile (JDM), Diagnostic de polymyosite (PM) (y compris le syndrome antisynthétase (ASyS)), Diagnostic de myopathie nécrosante médiée par le système immunitaire (IMNM)
* Diagnostiqué avec une maladie active telle que définie par la présence d'au moins 1 des critères suivants : Niveaux anormaux d'au moins 1 des enzymes suivantes : créatine kinase (CK), aldolase, lactate déshydrogénase, aspartate aminotransaminase (AST), alanine aminotransaminase (ALT), basés sur les résultats du laboratoire central; Électromyographie démontrant une maladie active au cours des 3 derniers mois; Éruption cutanée active de dermatomyosite (DM); Biopsie musculaire indicative d'une myopathie inflammatoire idiopathique active (IIM) au cours des 3 derniers mois; Imagerie par résonance magnétique au cours des 3 derniers mois indicative d'une inflammation active
* Faiblesse musculaire
* Recevoir un traitement de fond autorisé pour la myopathie inflammatoire idiopathique.
* Utilisation de contraceptifs conforme aux réglementations locales, le cas échéant, pour les individus participant à des études cliniques. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage et un test de grossesse urinaire négatif à la base avant de recevoir le produit médicinal expérimental (IMP).
La liste complète des critères d'inclusion peut être trouvée dans le protocole.
Critères d'exclusion :
* Une infection active cliniquement significative au dépistage
* Un test de réaction en chaîne par polymérase (PCR) COVID-19 positif avant l'enrôlement
* Toute autre maladie auto-immune connue qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec une évaluation précise des symptômes cliniques de la myopathie inflammatoire idiopathique (IIM) ou mettrait le patient à un risque indû
* Un antécédent de malignité à moins qu'elle ne soit considérée comme guérie par un traitement adéquat, sans preuve de récurrence pendant ≥ 3 ans avant la première administration du produit médicinal expérimental (IMP). Les participants traités de manière adéquate avec les cancers suivants peuvent être inclus à tout moment : Cancer de la peau à cellules basales ou à cellules squameuses ; Carcinome in situ du col de l'utérus; Carcinome in situ du sein; Découverte histologique fortuite d'un cancer de la prostate
* Dommages musculaires graves
* Myopathie induite par les glucocorticoïdes que l'investigateur considère comme la cause principale de la faiblesse musculaire ou de la faiblesse permanente liée à une cause non-myopathie inflammatoire idiopathique (IIM)
* Myosite juvénile (JDM) diagnostiquée > 5 ans à partir du dépistage ou myosite juvénile avec calcinose étendue ou calcinose sévère.
* Maladie pulmonaire interstitielle non contrôlée ou toute autre manifestation de myopathie inflammatoire idiopathique (IIM) non contrôlée qui, de l'avis de l'investigateur, serait susceptible de nécessiter un traitement avec un médicament interdit pendant l'étude
* Autres myopathies inflammatoires et non inflammatoires : myosite à inclusions, myosite de chevauchement), myopathies métaboliques, dystrophies musculaires ou antécédents familiaux de dystrophie musculaire, myosite induite par des médicaments ou des hormones, et myosite juvénile (autre que la dermatomyosite juvénile (JDM))
* Maladie cliniquement significative, chirurgie majeure récente ou intention de subir une chirurgie pendant l'étude, ou toute autre condition, de l'avis de l'investigateur, qui pourrait confondre les résultats de l'essai ou mettre le patient à un risque indû
* Réaction d'hypersensibilité connue au produit médicinal expérimental (IMP) ou à l'un de ses excipients
* A reçu un vaccin vivant ou atténué moins de 4 semaines avant le dépistage.
* Test sérique positif au dépistage pour une infection virale active avec l'une des conditions suivantes : Virus de l'hépatite B (VHB); Virus de l'hépatite C (VHC); VIH
* Le participant a précédemment participé à un essai clinique d'efgartigimod et a reçu au moins 1 dose de produit médicinal expérimental (IMP).
* Le participant participe simultanément à une autre étude clinique, y compris une étude non interventionnelle.
* Le participant a des antécédents actuels ou passés (c'est-à-dire, dans les 12 mois précédant le dépistage) d'abus d'alcool, de drogue ou de médicament.
* Le participant est enceinte ou allaite ou a l'intention de devenir enceinte pendant l'étude.
* Le participant a une insuffisance rénale sévère.
* Le participant est institutionnalisé par un tribunal ou une autre ordonnance gouvernementale ou est dans une relation de dépendance avec le promoteur ou l'investigateur.
La liste complète des critères d'exclusion peut être trouvée dans le protocole.
Inclusion Criteria:
* Ability to consent in the jurisdiction in which the study is taking place and capable of giving signed informed consent.
* A definite or probable clinical diagnosis of idiopathic inflammatory myopathy (IIM)
* One of the following medical histories: Diagnosis of dermatomyositis (DM) or juvenile dermatomyositis (JDM), Diagnosis of polymyositis (PM) (including antisynthetase syndrome (ASyS)), Diagnosis of immune-mediated necrotizing myopathy (IMNM)
* Diagnosed with active disease as defined by the presence of at least 1 of the following criteria: Abnormal levels of at least 1 of the following enzymes: creatine kinase (CK), aldolase, lactate dehydrogenase, aspartate aminotransaminase (AST), alanine aminotransferase (ALT), based on central laboratory results; Electromyography demonstrating active disease within the past 3 months; Active dermatomyositis (DM) skin rash; Muscle biopsy indicative of active idiopathic inflammatory myopathy (IIM) in the past 3 months; Magnetic resonance imaging within the past 3 months indicative of active inflammation
* Muscle weakness
* Receiving a permitted background treatment for idiopathic inflammatory myopathy.
* Contraceptive use consistent with local regulations, where available, for individuals participating in clinical studies. Women of childbearing potential must have a negative serum pregnancy test during screening and a negative urine pregnancy test at baseline before receiving investigational medicinal product (IMP).
The full list of inclusion criteria can be found in the protocol.
Exclusion Criteria:
* A clinically significant active infection at screening
* A COVID-19 polymerase chain reaction (PCR)-positive test before enrollment
* Any other known autoimmune disease that, in the investigator's opinion, would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of idiopathic inflammatory myopathy (IIM) or put the patient at undue risk
* A history of malignancy unless considered cured by adequate treatment, with no evidence of recurrence for ≥ 3 years before the first administration of the investigational medicinal product (IMP). Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer ; Carcinoma in situ of the cervix; Carcinoma in situ of the breast; Incidental histological finding of prostate cancer
* Severe muscle damage
* Glucocorticoid-induced myopathy that the investigator considers the primary cause of muscle weakness or permanent weakness linked to a non-idiopathic inflammatory myopathy (IIM) cause
* Juvenile myositis (JDM) diagnosed \> 5 years from screening or juvenile myositis with extensive calcinosis or severe calcinosis.
* Uncontrolled interstitial lung disease or any other uncontrolled idiopathic inflammatory myopathy (IIM) manifestation that, in the opinion of the investigator, would be likely to require treatment with prohibited medication during the study
* Other inflammatory and noninflammatory myopathies: inclusion body myositis, overlap myositis), metabolic myopathies, muscle dystrophies or a family history of muscle dystrophy, drug-induced or endocrine induced myositis, and juvenile myositis (other than juvenile dermatomyositis (JDM))
* Clinically significant disease, recent major surgery or intends to have surgery during the study, or has any other condition in the opinion of the investigator that could confound the results of the trial or put the patient at undue risk
* Known hypersensitivity reaction to investigational medicinal product (IMP) or 1 of its excipients
* Received a live or live-attenuated vaccine less than 4 weeks before screening.
* Positive serum test at screening for active viral infection with any of the following conditions: Hepatitis B virus (HBV); Hepatitis C virus (HCV); HIV
* Participant has previously participated in an efgartigimod clinical trial and received at least 1 dose of investigational medicinal product (IMP).
* Participant is concurrently participating in any other clinical study, including a noninterventional study.
* Participant has a current or history (ie, within 12 months of screening) of alcohol, drug, or medication abuse.
* Participant is pregnant or lactating or intends to become pregnant during the study.
* Participant has severe renal impairment .
* Participant is institutionalized by a court or other governmental order or is in a dependent relationship with the sponsor or investigator.
The full list of exclusion criteria can be found in the protocol.