* Homme ou femme de 18 à 85 ans (inclus);
* A un diagnostic d'amylose hATTR avec mutation de la transthyrétine (TTR);
* A un score d'atteinte neurologique adéquat (NIS);
* A un score de handicap de la polyneuropathie adéquat (PND);
* A un statut de performance de Karnofsky adéquat (KPS).
Critères d'exclusion:
* A subi une greffe de foie antérieure ou est susceptible de subir une greffe de foie pendant l'étude;
* A d'autres formes d'amylose (non hATTR) connues ou une amylose leptoméningée;
* A une classification de l'insuffisance cardiaque de la New York Heart Association \>2;
* Anomalies cliniquement significatives des tests de la fonction hépatique;
* Infection connue par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), le virus de l'hépatite C (VHC) ou le virus de l'hépatite B (VHB);
* A reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant la dose;
* A reçu un traitement antérieur de diminution du TTR;
* A d'autres causes connues de neuropathie.
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original
Inclusion Criteria:
* Male or female of 18 to 85 years of age (inclusive);
* Has a diagnosis of hATTR amyloidosis with transthyretin (TTR) mutation;
* Has adequate neurologic impairment score (NIS);
* Has adequate polyneuropathy disability (PND) score;
* Has adequate Karnofsky Performance Status (KPS).
Exclusion Criteria:
* Had a prior liver transplant or is likely to undergo liver transplantation during the study;
* Has known other (non-hATTR) forms of amyloidosis or leptomeningeal amyloidosis;
* Has New York Heart Association heart failure classification \>2;
* Clinically significant liver function test abnormalities;
* Has known human immunodeficiency virus (HIV), hepatitis C virus (HCV) or hepatitis B virus (HBV) infection;
* Received an experimental drug within 30 days of dosing;
* Received prior TTR-lowering treatment;
* Has other known causes of neuropathy.
Cohortes
Thérapie ou Intervention proposée
Cohortes
Nom
Condition médicale
Traitement
État du recrutement
Vutrisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
Participants will receive vutrisiran 25 mg subcutaneous (SC) injection once every 3 months (q3M) for 18 months during the Treatment Period followed by vutrisiran 50 mg SC injection once every 6 months (q6M) or vutrisiran 25 mg q3M during the Randomized Treatment Extension (RTE) Period. Upon implementation of Amendment 6, participants receiving vutrisiran SC 50 mg q6M will transition to vutrisiran SC 25 mg q3M at their next scheduled dosing.
Donnée non disponible
Inconnu
Patisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
Participants will receive patisiran 0.3 mg/kg intravenous (IV) infusion once every 3 weeks (q3w) for 18 months during the Treatment Period followed by vutrisiran 50 mg SC injection once q6M or vutrisiran 25 mg q3M during the RTE Period. Upon implementation of Amendment 6, participants receiving vutrisiran SC 50 mg q6M will transition to vutrisiran SC 25 mg q3M at their next scheduled dosing.
Donnée non disponible
Inconnu
Vutrisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
État du recrutement
unknown
Participants will receive vutrisiran 25 mg subcutaneous (SC) injection once every 3 months (q3M) for 18 months during the Treatment Period followed by vutrisiran 50 mg SC injection once every 6 months (q6M) or vutrisiran 25 mg q3M during the Randomized Treatment Extension (RTE) Period. Upon implementation of Amendment 6, participants receiving vutrisiran SC 50 mg q6M will transition to vutrisiran SC 25 mg q3M at their next scheduled dosing.
Patisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
État du recrutement
unknown
Participants will receive patisiran 0.3 mg/kg intravenous (IV) infusion once every 3 weeks (q3w) for 18 months during the Treatment Period followed by vutrisiran 50 mg SC injection once q6M or vutrisiran 25 mg q3M during the RTE Period. Upon implementation of Amendment 6, participants receiving vutrisiran SC 50 mg q6M will transition to vutrisiran SC 25 mg q3M at their next scheduled dosing.
Données à jour depuis :
12 mai 2025
Description de l'étude
Description de l'étude
Résumé de l'étude
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et la sécurité de vutrisiran (ALN-TTRSC02) chez les participants atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR). Les participants recevront une injection sous-cutanée de vutrisiran une fois tous les 3 mois (q3M) ou le comparateur de référence patisiran par injection intraveineuse une fois tous les 3 semaines (q3w) pendant la période de traitement de 18 mois. Cette étude utilisera le bras placebo de l'étude APOLLO (NCT01960348) comme comparateur externe pour les critères d'efficacité principaux et la plupart des autres critères d'efficacité pendant la période de traitement de 18 mois. Après la période de traitement de 18 mois, tous les participants seront randomisés pour recevoir une injection sous-cutanée de vutrisiran une fois tous les 6 mois (q6M) ou q3M dans la période d'extension de traitement randomisée (RTE).
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original
The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of vutrisiran (ALN-TTRSC02) in participants with hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR amyloidosis). Participants will receive vutrisiran subcutaneous (SC) injection once every 3 months (q3M) or the reference comparator patisiran intravenous (IV) injection once every 3 weeks (q3w) during the 18 month Treatment Period. This study will use the placebo arm of the APOLLO study (NCT01960348) as an external comparator for the primary and most other efficacy endpoints during the 18 Month Treatment Period. Following the 18 Month Treatment Period, all participants will be randomized to receive vutrisiran 50 mg SC injection once every 6 months (q6M) or vutrisiran 25 mg q3M in the Randomized Treatment Extension (RTE) Period. Upon implementation of Amendment 6, participants receiving vutrisiran SC 50 mg q6M will transition to vutrisiran SC 25 mg q3M at their next scheduled dosing.
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PORTO, PORTUGAL
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Kuala lumpur
KELANTAN, MALAYSIA
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CHUNGCHEONGNAM-DO, KOREA, REPUBLIC OF
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Yokohama
KANAGAWA, JAPAN
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Rotterdam
GELDERLAND, NETHERLANDS
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Essen
BADEN-WÜRTTEMBERG, GERMANY
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Amiens
LOIRE-ATLANTIQUE, FRANCE
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London
ONTARIO, CANADA
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Source d'information
Dernière modification :
12 mai 2025
Données à jour depuis :
14 mai
Origine des données :
clinicaltrials.gov