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ALN-TTRSC02-002

Helios-a: une étude de vutrisiran (aln-ttrsc02) chez les patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hattr)
Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original

helios-a: a study of vutrisiran (aln-ttrsc02) in patients with hereditary transthyretin amyloidosis (hattr amyloidosis)

Référence clinicaltrials.gov: NCT03759379
Recrutement fermé
Dernière modification : 2025/05/12
Type de recherche

Interventionnel

Médicament expérimental

PHASE3


Population cible

Condition médicale (spécialité visée)

Donnée non disponible

Profil des participants

Sexe(s) des participants

ALL

Source : Importé depuis le centre

Critères de sélection

Critères d'inclusion

Critères d'inclusion:

* Homme ou femme de 18 à 85 ans (inclus);
* A un diagnostic d'amylose hATTR avec mutation de la transthyrétine (TTR);
* A un score d'atteinte neurologique adéquat (NIS);
* A un score de handicap de la polyneuropathie adéquat (PND);
* A un statut de performance de Karnofsky adéquat (KPS).

Critères d'exclusion:

* A subi une greffe de foie antérieure ou est susceptible de subir une greffe de foie pendant l'étude;
* A d'autres formes d'amylose (non hATTR) connues ou une amylose leptoméningée;
* A une classification de l'insuffisance cardiaque de la New York Heart Association \>2;
* Anomalies cliniquement significatives des tests de la fonction hépatique;
* Infection connue par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), le virus de l'hépatite C (VHC) ou le virus de l'hépatite B (VHB);
* A reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant la dose;
* A reçu un traitement antérieur de diminution du TTR;
* A d'autres causes connues de neuropathie.

Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
voir le texte original

Inclusion Criteria:

* Male or female of 18 to 85 years of age (inclusive);
* Has a diagnosis of hATTR amyloidosis with transthyretin (TTR) mutation;
* Has adequate neurologic impairment score (NIS);
* Has adequate polyneuropathy disability (PND) score;
* Has adequate Karnofsky Performance Status (KPS).

Exclusion Criteria:

* Had a prior liver transplant or is likely to undergo liver transplantation during the study;
* Has known other (non-hATTR) forms of amyloidosis or leptomeningeal amyloidosis;
* Has New York Heart Association heart failure classification \>2;
* Clinically significant liver function test abnormalities;
* Has known human immunodeficiency virus (HIV), hepatitis C virus (HCV) or hepatitis B virus (HBV) infection;
* Received an experimental drug within 30 days of dosing;
* Received prior TTR-lowering treatment;
* Has other known causes of neuropathy.


Thérapie ou Intervention proposée

Cohortes
Nom Condition médicale Traitement État du recrutement
Vutrisiran + Vutrisiran (HELIOS-A) Participants will receive vutrisiran 25 mg subcutaneous (SC) injection once every 3 months (q3M) for 18 months during the Treatment Period followed by vutrisiran 50 mg SC injection once every 6 months (q6M) or vutrisiran 25 mg q3M during the Randomized Treatment Extension (RTE) Period. Upon implementation of Amendment 6, participants receiving vutrisiran SC 50 mg q6M will transition to vutrisiran SC 25 mg q3M at their next scheduled dosing. Donnée non disponible
  • Inconnu
  • Patisiran + Vutrisiran (HELIOS-A) Participants will receive patisiran 0.3 mg/kg intravenous (IV) infusion once every 3 weeks (q3w) for 18 months during the Treatment Period followed by vutrisiran 50 mg SC injection once q6M or vutrisiran 25 mg q3M during the RTE Period. Upon implementation of Amendment 6, participants receiving vutrisiran SC 50 mg q6M will transition to vutrisiran SC 25 mg q3M at their next scheduled dosing. Donnée non disponible
  • Inconnu
  • Vutrisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
    État du recrutement
    unknown
    Patisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
    État du recrutement
    unknown
    Données à jour depuis : 12 mai 2025

    Description de l'étude

    Résumé de l'étude

    Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et la sécurité de vutrisiran (ALN-TTRSC02) chez les participants atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR). Les participants recevront une injection sous-cutanée de vutrisiran une fois tous les 3 mois (q3M) ou le comparateur de référence patisiran par injection intraveineuse une fois tous les 3 semaines (q3w) pendant la période de traitement de 18 mois. Cette étude utilisera le bras placebo de l'étude APOLLO (NCT01960348) comme comparateur externe pour les critères d'efficacité principaux et la plupart des autres critères d'efficacité pendant la période de traitement de 18 mois. Après la période de traitement de 18 mois, tous les participants seront randomisés pour recevoir une injection sous-cutanée de vutrisiran une fois tous les 6 mois (q6M) ou q3M dans la période d'extension de traitement randomisée (RTE).

    Source : traduction non-officielle opérée par intelligence artificielle
    voir le texte original

    The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of vutrisiran (ALN-TTRSC02) in participants with hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR amyloidosis). Participants will receive vutrisiran subcutaneous (SC) injection once every 3 months (q3M) or the reference comparator patisiran intravenous (IV) injection once every 3 weeks (q3w) during the 18 month Treatment Period. This study will use the placebo arm of the APOLLO study (NCT01960348) as an external comparator for the primary and most other efficacy endpoints during the 18 Month Treatment Period. Following the 18 Month Treatment Period, all participants will be randomized to receive vutrisiran 50 mg SC injection once every 6 months (q6M) or vutrisiran 25 mg q3M in the Randomized Treatment Extension (RTE) Period. Upon implementation of Amendment 6, participants receiving vutrisiran SC 50 mg q6M will transition to vutrisiran SC 25 mg q3M at their next scheduled dosing.


    Sites

    Centres participants

      10 affichés sur 21 centres
    • CLINICAL TRIAL SITE

      Kaohsiung

      TAIWAN

      Recrutement local
      État du recrutement: FERMÉ
    • CLINICAL TRIAL SITE

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      Recrutement local
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      CHUNGCHEONGNAM-DO, KOREA, REPUBLIC OF

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      KANAGAWA, JAPAN

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      GELDERLAND, NETHERLANDS

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      Essen

      BADEN-WÜRTTEMBERG, GERMANY

      Recrutement local
      État du recrutement: FERMÉ
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      LOIRE-ATLANTIQUE, FRANCE

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      État du recrutement: FERMÉ
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      ONTARIO, CANADA

      Recrutement local
      État du recrutement: FERMÉ

    Dernière modification : 12 mai 2025
    Données à jour depuis : 14 mai
    Origine des données : clinicaltrials.gov
    Référence clinicaltrials.gov: NCT03759379